박갑주 엔지켐생명과학 사업개발부 전무이사는 “임상2상에서 1차 평가지표인 중증 구강점막염 지속 기간은 위약군 13.5일 대비 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소했다”며 “2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률은 위약군 70% 대비 투약군 45.5%로 24.5%p 감소했음을 확인했다. 이는 동일 적응증 대상 임상 중 가장 우수한 결과”고 발표했다.

 

구강점막염은 항암화학방사선요법 부작용 중 하나로 구강에 궤양과 출혈이 발생하는 질환이다. 특히 두경부암 환자의 경우 항암화학방사선요법 실시 시 약 75%가 구강점막염을 앓는 것으로 알려졌다.

 

박 전무는 “구강점막염은 아직 개발된 치료제가 없어 의료적 미충족 수요가 높은 시장”이라며 “갈레라나 솔리제닉스 등 다른 회사에서 개발 중인 구강점막염 치료제 대비 임상에서 가장 우수한 결과를 나타냈다. 이에 지난 11월 5일 미국 식품의약국(FDA)에 혁신신약(Breakthrough Therapy) 지정을 신청했다”고 밝혔다.

 

그는 “지난 2018년 FDA로부터 신속심사 지정을 획득한바 있다”며 “EC-18의 혁신신약 지정을 긍정적으로 기대하고 있다. 현재 글로벌 제약회사와 대규모 라이선싱을 적극 추진 중이며, 내년 상반기에는 FDA와 협의해 임상3상에 필요한 프로토콜을 디자인하고 글로벌 제약회사와 공동 임상 진행을 위한 임상계획승인(IND)을 신청할 계획”이라고 설명했다.

 

엔지켐생명과학은 혁신신약 신청 당시 논란이 됐던 임상2상 ‘P값’ 문제에 대해서도 적극 해명했다. 엔지켐생명과학의 해당 사실 공시 이후 일부 언론에서 엔지켐생명과학이 통계적 유의성을 확인할 수 있는 지표인 P값과 투약군‧위약군 참여 환자 수(n수)를 공재하지 않았다는 문제를 제기했다.

 

박 전무는 “이번 임상시험은 임상2상에서 안전성과 유효성이 확인된 적정 용량을 선택해, 3상에서 유효성 주장을 할 수 있도록 하는 것이므로, 임상2상에서 통계적 유의성을 검증할 필요가 없었다”며 “FDA 기준에 따라 P값을 제외한 만큼, 거래소 공시에도 P값 발표를 제외했다”고 말했다.

이어 “글로벌 빅파마 또는 해외 유명 제약회사와 공동으로 임상3상을 진행하는 방안을 협의 중이다. 특히 최근 방사선 피해를 겪었던 일본에서 관심이 높다. 향후 공동 진행 협력사가 정해지면 본격적으로 임상3상 진행 방법에 대해 논의할 것”이라고 덧붙였다.

 

한편, EC-18는 엔지켐생명과학이 녹용에서 발견한 신약성분으로 현재는 합성 및 대량생산이 가능하다. 면역과정 중 발생하는 부산물인 손상관련분자패턴(DAMP)과 병원균관련분자패턴(PAMP) 제거를 촉진해 면역 활성화 및 면역에 따른 염증반응 감소 효과가 있을 것으로 기대하고 있다.