헬릭스미스 주력 파이프라인 유전자치료제인 ‘엔젠시스’의 미국 임상시험 중간결과 발표가 7월로 연기됐다. 당초 6월 28일 예정이었지만 현지 기관에서 추가 자료를 요청, 미뤄졌다.
헬릭스미스 김선영 대표는 지난 28일 기자간담회에서 "엔젠시스 임상 3-2상 중간결과 발표는 미국 독립데이터모니터링 위원회(iDMC)가 추가 자료를 요청해서 잠시 유보키로 했다"고 밝혔다.
현재 엔젠시스 미국 3-2상은 예정 인원 152명 중 76명에 대한 투약을 완료하고, 중간 데이터를 iDMC에 제출한 상황이다.
헬릭스미스에 따르면 중간결과 발표를 iDMC에 의존하는 이유는 임상시험 신뢰성을 지키기 위한 것이다.
이번 임상시험은 이중맹검 방식으로 진행된다. 이중맹검이 적용된 임상의 경우 종료시까지 의뢰자가 명확한 유효성 결과를 확인할 수 없다.
헬릭스미스 관계자는 “임상시험의 신뢰성을 지키기 위해 중간 데이터를 우리도 확인할 수 없다. iDMC가 분석 결과를 통보하기를 기다릴 수 밖에 없는 상황”이라고 말했다.
iDMC는 중간분석 후 ▲임상 지속 ▲임상 규모 수정(확대) ▲임상 중단 등 3가지 결과 중 1가지를 통보한다.
김선영 대표는 “이번 추가자료 요청은 일반적인 안전성‧유효성 데이터 요구 수준”이라면서 “문제가 있는 것은 아니다. 7월 중 결과 통보를 받을 수 있도록 iDMC와 협의 중”이라고 말했다.
이어 “의뢰자도 임상 종료까지 명확한 유효성 결과를 알 수는 없지만 여러 데이터를 고려할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다”고 덧붙였다.
헬릭스미스는 중간결과 발표 유보 외에도 최근 정부로부터 유전자치료제 분과 대표기업으로 선정되는 과정에서 논란에 휩싸이기도 했다.
과학기술정보통신부는 최근 첨단바이오 분야 내 차세대 모달리티 분과 중 유전자치료제 대표기업으로 헬릭스미스를 포함시켰다.
이에 일각에서는 헬릭스미스가 국내 유전자 치료제 분야에 대표성이 있는지 의문을 제기하는 목소리가 제기되기도 했다.
주력 개발제품인 엔젠시스가 미국 3-1상에서 유효성 입증에 실패했고, 아직 3-2상 중간결과도 나오지 않은 상황에서 헬릭스미스를 유전자치료제 대표기업으로 볼 수 있느냐는 지적이었다.
이에 대해 헬릭스미스 측은 “미국 2상까지 성공적으로 진행했고, 3상도 진행 중”이라며 “유전자치료제 개발 단계를 이정도까지 진척시킨 기업이 많지 않다. 대표성은 충분하다”고 해명했다.
이어 “물론 3-1상에서 유효성을 입증하지 못했지만, 3-1상에서 아쉬웠던 점을 교훈삼아 3-2상 설계에 반영한 만큼 7월 iDMC가 좋은 결과를 통보할 것을 기대하고 있다"고 부연했다.
신용수 기자 (
