[데일리메디 구교윤 기자] 의정부을지대학교병원 혈액종양내과 김동욱 교수가 만성골수성백혈병 4세대 표적항암제 ‘애시미닙’ 효능과 안전성 연구결과를 발표했다.
 

애시미닙은 노바티스가 개발한 TKI(티로신 키나아제 저해제) 계열 4세대 표적항암제다.

암 단백질을 표적 공격하는 효능은 1~3세대 표적항암제와 같으나 종전 치료제로 효과를 보지 못한 환자에게 증상 호전 및 개선이 확인됐다.

 

ATP 결합부위에 작용하는 1, 2, 3세대 표적항암제와 달리 4세대 애시미닙은 전혀 다른 결합부위(알로스테릭)에 작용해 표적항암제간 간섭이 없어 3차 이상 치료가 필요한 환자에게 희망을 안겨줄 것으로 기대된다.

특히 애시미닙은 지난 5월 식품의약품안전처에서 희귀의약품으로 지정받은데 이어 최근 FDA 승인을 받아 백혈병 환자 완치에 도움을 줄 것으로 전망된다.

 

불치병으로 불리던 만성골수성백혈병은 2001년 세계 최초 표적항암제 글리벡 도입을 필두로 스프라이셀, 타시그나, 슈펙트, 보슬립 등 2세대 표적항암제 개발이 이어졌다.

최근에는 1, 2세대 표적항암제에 모두 내성을 보이는 T315I 돌연변이에 대한 3세대 표적항암제 이클루시그까지 개발되며 장기간의 생존율이 점차 증가하는 추세를 보여왔다.

 

그러나 표적항암제 사용 환자 중 약 13~31% 환자는 1차 치료시 효과를 얻지 못했다. 또 2차 시도에서는 50~60%, 3차시에는 75~80% 환자에게서 실패율을 보였다.

 

김동욱 교수는 2가지 이상 표적항암제 치료에 실패한 환자를 대상으로 3세대 이클루식 표적항암제 치료를 시도해 39% 환자에게서 주요 유전자 반응을 얻었다.

또 T315I 점 돌연변이를 가진 만성기 환자의 경우에도 58%에서 효과를 보였으며, 조기에 정확한 진단을 통해 표적항암제를 적용할 경우 약 73% 환자가 5년 이상 생존하는 결과를 얻었다.

 

특히 2014년부터 임상연구가 진행되고 있는 4세대 표적항암제 애시미닙의 3차 이상 치료 결과에서도 42% 환자가 1년 이내에 주요 유전자 반응을 얻었다.

T315I 돌연변이를 가진 환자에서도 약 28% 환자가 1년 이내에 주요유전자반응을 얻을 수 있는 것으로 밝혀져 귀추가 주목된다.

 

김 교수는 “장기간 표적항암제 치료에 실패하는 환자가 조금씩 증가하고 있지만 2차 이상 치료에서도 올바른 표적항암제 조기 선택은 완치 대안을 제시할 수 있다”고 말했다.

 

이어 “현재 활발히 진행되고 있는 4세대 표적항암제 개발 및 임상연구는 기존 표적항암제 치료개념을 뛰어넘어 돌연변이 등 다양한 표적항암제 치료법 적용이 필요한 시기에 적용될 것”이라고 덧붙였다.