[데일리메디 박정연 기자] 막대한 자금이 소모되는 임상비용에 고민 중인 제약사들에게 획기적인 임상디자인을 고안해보라는 조언이 제기됐다.
26일 서울 강남구 그랜드인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 ‘2019 글로벌 바이오 콘퍼런스’에서 연사로 나선 방영주 서울대학교병원 혈액종양내과 교수는 “신약 개발 과정에서 가장 부담이 되는 임상시험 과정은 점점 복잡해지고 있다”고 운을 떼었다.
이어 “신약을 출시하기까지 시간이 더욱 오래 걸리며, 개발 비용 또한 증가하고 있어 제약사들에게 큰 부담이다”고 말했다.
특히 최근 면역항암제 시장이 커지고 있는 가운데, 국내 제약사들은 임상시험 과정에서 경쟁력을 확보할 수 있도록 고민해야 한다는 진단이다.
방 교수는 “지난 10년간 면역항암제 분야는 급격하게 발전해 항암치료 패러다임을 혁신적으로 바꾸고 있다. 예를 들어 미국 FDA는 지난 5년 동안에만 60종이 넘는 신약의 시판을 했다”고 설명했다.
이어 “제약사들 입장에서는 임상시험의 질은 높이면서도 시간은 줄이고, 또 생산성을 높이면서도 비용을 절감하는 방법을 찾아야 한다”고 강조했다.
방영주 교수는 국내외 면역항암제 흐름에 대해서도 말했다.
방 교수에 따르면 현재 면역항암제 분야는 CTLA4나 PD-1/PD-L1에 대한 항체가 주도하고 있다. 또 최근에는 LAG3, TIM-3, TIGIT, OX-40, GITR 등을 표적으로 하는 새로운 면역관문억제제들이 활발하게 연구되고 있으며
이 밖에 이중표적항체나 CAR-T 세포치료제 등의 면역요법들도 광범위하게 개발되고 있다.
이날 연사로 나선 샤인 청 차우 미국 듀크 의과대학 교수는 혁신적인 초기 임상시험 단서를 소개했다. 차우 교수는 미국 FDA 의약품연구평가센터 변환과학부 임상통계과장으로 약 2년간 파견 근무를 했다.
차우 교수는 희귀질환 치료제에 대한 임상 디자인을 예로 들었다.
희귀질환 치료제는 환자 수가 워낙 적어 임상시험 진행 과정에서 피험자를 구하는 것이 매우 어렵다. FDA 가이드라인은 질환자 20만명 미만인 질병을 희귀질환으로 규정하고 있다.
차우 교수는 “임상시험의 경우 최소 500명의 피험자가 필요한데, 전체 환자가 수 백 명 정도인 질환도 있다”며 “전체 환자 군이 극히 제한적이고 효과성을 입증하기 위한 디자인도 복잡해진다”고 설명했다.
여기서 차우 교수는 ‘효과성’에 주목했다. 약이 질병을 치료할 수 있는 가를 보는 효과성을 입증하는 것보다는, 무효과성이 아님을 보여주는 것이 더 편하고 효과적일 수 있다는 주장이다.
초우 교수는 “전통적으로 의약품을 개발할 때는 가설검증을 통해 효과가 없는 것을 기각하는 방식을 사용했다”며 “효과가 없는 것을 기각하고 그 대신 또 다른 대립가설을 채택하는 방식”이라고 말했다.
이어 “효과성을 입증하기 위해 이런 과정을 거치는 것보다는 무효과성 여부를 따지는 편이 피험자에 대한 시험을 진행하는데 보다 편리할 것”이라고 덧붙였다.
박정연 기자 (
