국내 제약사가 개발 중인 의약품이 미국서 희귀의약품 지정을 받는 사례가 줄을 잇고 있다.
최근 한달 새 FDA가 희귀의약품으로 지정한 국내 제약사 의약품은 5개로 파악됐다.
17일 업계에 따르면, 엠투엔·보령·HBL·유틸렉스·메디팩토 등이 개발한 약이 FDA 희귀약 지정을 받았다.
파실렉스(Pacylex)의 ‘PCLX-001’은 FDA에서 ‘급성 골수성 백혈병 환자 치료’ 희귀의약품으로 지정됐다. 파실렉스는 엠투엔이 그린파이어바이오를 통해 투자한 업체다.
PCLX-001은 캐니다에서 임상 1상이 진행 중이며, 체외 배양된 암세포를 이용한 시험에서 현재 혈액암 치료에 사용되는 두 약물인 이브루티닙 및 다사티닙보다 강력한 효과를 보였다.
보령이 개발 중인 항암 후보물질 'BR101801'은 'T세포 림프종 치료' 희귀약으로 지정됐다. BR2002는 1a 임상시험에서 1명의 완전관해를 확인했으며, 현재 1b상과 2상을 동시에 추진하고 있다.
HLB그룹이 최대주주로 있는 미국 베리스모 테라퓨틱스는 CAR-T 치료제 ''SynKIR-110'로 희귀의약품 지정을 받았다. SynKIR-110는 난소암, 중피종 및 담관암을 대상으로 임상 1상을 신청했다. 희귀약 지정을 받은 적응증은 중피종이다.
유틸렉스가 개발 중인 킬러T세포치료제 '앱비앤티셀'도 희귀약으로 지정됐다. 희귀약 지정 적응증은 '비강형 림프절 외 NK/T 세포 림프종 치료'다. 현재 앱비앤티셀은 EBV 양성 NK/T세포림프종과 고형암 환자를 대상으로 1·2상 임상을 진행하고 있다.
메드팩토의 '백토서팁'은 골육종 환자 대상으로 '희귀소아질환의약품'으로 지정됐다.
희귀소아질환의약품으로 지정되면 허가 특례에 따라 우선심사 바우처를 신청할 수 있는데, 이는 FDA 허가 심사를 6개월 이내 완료할 수 있도록 해주는 권리다. 현재 백토서팁 단독요법은 FDA로부터 골육종 환자 대상으로 임상 1·2상을 승인받았다.
미국에서 희귀약 지정을 받게 되면 개발사에 여러 이점이 생긴다. 대표적으로 2상 이후 조건부 허가를 받을 수 있는 기회가 생기며 이외에도 임상 비용 지원 및 신약 시판 승인 자문, 허가심사 기간 단축 등의 혜택을 받을 수 있다.
제약업계 관계자는 "미국 희귀의약품 지정은 마땅한 치료제가 없는 상태에서 이뤄진다"며 "임상에서 효능을 입증하면 허가부터 시장 출시까지 빠르게 이어질 것"이라고 말했다.
최봉영 기자 (
