종근당은 최근 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스 치료 신약 ‘CKD-510’의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구결과를 발표했다.
이번 발표는 유럽에서 진행한 'CKD-510'의 임상 1상에 대한 내용으로, 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로는 최초로 공개되는 임상 결과다.
특히 이번 학회에서 'CKD-510'은 최신 포스터로 채택돼 학계 전문가들의 주목을 받고 있다.
최신 포스터는 학회 자료제출 마감 이후라도 새로운 결과나 해당 분야에 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물일 경우 추가적인 발표 기회를 제공하는 제도다.
발표에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행한 임상 1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성을 확인했다.
약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과를 얻었다.
이번 발표에는 'CKD-510'의 비임상 결과도 포함됐다.
질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선하고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 효능이 확인됐다.
종근당 관계자는 “이번 유럽 1상 결과를 바탕으로 글로벌 임상 2상을 신속하게 진행할 예정”이라며 “샤르코-마리-투스병 치료제 개발에 박차를 가해 희귀질환 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.
한편, 샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀질환이다.
손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 질환으로 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다.
CKD-510은 지난 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
신용수 기자 (
