[데일리메디 백성주 기자] 올해 혈우병 치료제 급여기준 확대로 환자 및 의료진의 부담이 크게 줄게 됐다. 어느 해보다 제약사들의 치열한 경쟁도 예고되고 있다.
혈우병은 유전성 질환으로 약 만 명당 한 명에서 나타나는 희귀질환이다. 결핍된 응고인자에 따라 혈우병A(제 8 혈액응고인자 결핍), 혈우병B(제 9 혈액응고인자 결핍)로 분류된다.
전체 혈우병 환자의 약 85%는 혈우병A, 15%는 혈우병B다. 국내 혈우병A 환자는 1600여명, 혈우병B 환자는 400여명으로 집계된다.
3일 제약계에 따르면 한국화이자제약 ‘베네픽스’, ‘진타’와 샤이어코리아 ‘애드베이트’, ‘애디노베이트’, ‘릭수비스’의 투여 용량 및 횟수에 대한 급여기준이 대폭 확대됐다.
기준 개정을 통해 이들 약제는 공통적으로 용량 증대가 반드시 필요한 경우 1회당 맞을 수 있는 용량의 범위가 넓어졌다. 의사의 의학적 판단에 따라 환자들의 내원 횟수 조절도 가능해졌다.
처방 횟수에 대한 기준 역시 기존 ‘월’ 기준에서 ‘4주’로 변경돼 환자들의 내원 주기가 보다 명확해졌다. 4주 2회 내원을 기본으로 하되 안정적인 상태의 환자 등 의사의 판단에 따라 4주 1회 내원으로 치료할 수 있다.
따라서 최대 연간 투여횟수를 처방 받는 경우 내원 횟수를 11회나 줄일 수 있어 유지요법을 시행하고 있는 환자 편의성이 대폭 개선됐다.
제약계 관계자는 “혈우병 환자들은 학계에서 권장하는 응고인자 활성도 목표수준까지 회당 용량을 받을 수 있고, 중증 출혈과 같은 응급상황에서도 충분한 용량을 투여할 수 있게 됐다”고 전했다.
해외에선 국내보다 빠르게 다수 혈우병치료 신약이 승인을 속속 획득하는 모습이다. 국내 제약사도 혈우병 신약개발에 적극 나서고 있다.
바이엘은 최근 유럽에서 혈우병A 치료제 ‘지비’의 승인을 획득했다. 지비는 재조합 제8혈액응고인자 대체요법제로, 혈우병 A 환자에서 감소됐거나 없는 8인자를 대체한다.
쥬가이제약의 ‘헴리브라’는 대만에서 승인 받았다. 독자의 항체개변기술을 이용해 개발한 헴리브라는 이중특이성항체(바이스페시픽항체)로, 주 1회 피하 투여하는 것이 특징이다
GC녹십자는 최근 식품의약품안전처로부터 ‘MG1113’의 임상 1상 계획을 승인받았다. ‘MG1113’은 혈액 응고인자들을 활성화하는 항체로 만들어지며 혈액 내 부족한 응고인자를 주입하는 기존 치료방식과 차이점을 갖는다.
‘MG1113’은 항체 치료제 특성상 기존약이 듣지 않는 환자에도 쓸 수 있고 A형과 B형 등 혈우병 유형에 구분 없이 혈우병 모든 혈우병에 사용 가능하다. 기존 약제보다 긴 반감기와 고농도 제형으로 피하주사가 가능하다.
GC녹십자는 이번 임상 시험이 잘 마무리 되면 다음 임상에서부터 기존 약의 획기적인 대인이 될 수 있을지 본격적으로 검증할 예정이다.
제약계 관계자는 “작년 다수 제약사에서 혈우병치료제를 출시한데 이어 올해도 해외에서 먼저 승인된 제품들의 출시가 예고되고 있다”면서 “시장이 크지 않은만큼 경쟁이 치열해질 수 있다”고 상황을 전했다.
한편, 혈우병은 부족한 응고인자를 혈액 내 주입하는 방법으로 치료가 이뤄진다. 출혈이 있을 때마다 응고인자를 투여하는 보충요법과 주기적 투여를 통해 혈중 응고인자 활성도를 유지시키는 예방요법이 있다.
세계보건기구(WHO)와 세계혈우연맹(WFH)은 지난 1994년부터 중증 혈우병 환자들은 주 2~3회 예방요법을 시행해 중증 출혈, 관절병증 등 주된 합병증을 예방토록 권고하고 있다.
백성주 기자 (