학술지에 실린 논문 내용은 미국 10개, 캐나다 7개 등 총 17개 의료기관에서 3세부터 70세 사이 1차 면역 결핍증(Primary Immunodeficiency) 환자 49명을 대상으로 진행된 'GC5107' 북미 3상 결과다.

 

논문에 따르면 최종 임상 검증에서 'GC5107'이 미국 식품의약국(FDA) 가이드라인에 준한 평가 지표를 모두 확보한 것으로 나타났다. 유효성 결과를 보면, 1차 평가 지표인 '급성 중증 세균성 감염(Acute Serious Bacterial Infections)'의 12개월 내 발생 빈도가 FDA 기준인 1보다 낮은 0.02의 수치가 나왔다.

 

이와 함께 임상 기간 동안 감염병으로 인한 환자의 결근·결석일 및 입원일은 각각 7.1일, 0.1일에 불과했고 그 외 임상 환자 삶의 질을 평가하는 부가 지표도 기존 제품보다 양호했다.

 

안전성 측면에서도 약물로 인한 심각한 수준의 이상반응은 관찰되지 않았다. 특히 주요 지표인 약물 투여 후 72시간 내 발생하는 일시적 이상반응(Temporally Associated Adverse Events)이 FDA 기준인 40%보다 낮은 수치를 기록하며 안전성을 입증했다. 전체 이상반응의 98% 이상이 두통, 피로감 등 경증 수준이었다.

 

논문의 교신저자이자 'GC5107' 최종 임상을 주도한 노스텍사스 알러지 파트너스의 리처드 와서먼 박사는 "이번 임상을 통해 약물이 소아 및 성인 1차 면역 결핍증 환자에게 효과적이고 안전한 것을 확인했다"며 "환자들에게 치료 옵션으로 제공되길 기대한다"고 말했다.

 

허은철 GC녹십자 대표는 "임상 최종 성공, BLA 제출 등 북미 혈액제제 시장 진출에 근접하고 있다"며 "희귀질환 환우들의 미충족 수요를 충족하기 위해 지속적으로 노력할 것"이라고 말했다.

 

한편, GC녹십자는 해당 임상 결과를 바탕으로 지난 2월 FDA에 품목허가 신청서(BLA, Biologics License Application)를 제출했다. FDA는 내년 2월 25일을 검토 완료 목표일로 정하고 'GC5107'의 품목 허가 승인을 검토 중이다.