사전승인제도는 고위험, 고비용 혹은 다른 약제와 대체 불가능한 약제에 대한 요양급여 적용여부를 사전 심의하는 것이다.

 

희귀질환 약제에 대한 환자 접근성을 높여줌과 동시에 비용효과적 측면에서의 급여 관리를 목표로 한 합리적 지출을 취지로 하고 있지만 현장에서 체감하는 급여 문턱이 생각보다 높다.

 

일례로 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH; Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS; atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 환자에게 사용되는 솔리리스의 경우 연간 투여 비용이 환자 1명당 5억원에 달하는 만큼 사전승인제도를 통해 요양급여 여부를 결정하고 있다.

 

그러나 지난해 aHUS 질환에서 47건의 신청 건수 가운데 3건만 승인이 났으며, 건강보험심사평가원이 최근 공개한 지난해 12월 심의사례에서도 재투여 승인 및 신규 승인 신청이 총 6건 있었는데 이 가운데 승인 신청 1건, 재투여 승인 신청 1건만 심의를 통과한 것으로 나타났다.

 

aHUS와 같은 희귀질환은 보조치료를 해도 후유증을 막기 어렵다. 때문에 환자들은 치료제에 기대를 걸 수밖에 없는 상황이다.

 

이런 상황으로 인해 심평원에는 aHUS 급여 기준 확대 요청이 들어왔다.

 

심평원 측은 “사전승인은 정해진 급여기준에 따라 심사해온 것”이라며 “급여 확대 요청은 최근 제약사들이 제기한 것으로 내용을 보다 신중하게 검토할 계획”이라고 밝혔다.

 

또 다른 사전승인제가 적용되고 있는 약제 가운데 척수성 근위축증(SMA)에 사용되는 스핀라자도 환자들이 급여 확대를 강하게 요구하고 있다.

 

최근 전국장애인차별철폐연대 등이 모여 만든 ‘척수성근위축증환자 치료제 급여적용 확대와 유지기준 철폐를 위한 공동대책위원회’에서는 심평원 서울지원을 점거, 시위를 펼치기도 했다.

 

스핀라자 또한 주사 1회당 비용이 약 1억원에 달하며 급여가 적용돼도 환자 본인부담금이 600만 원에 달한다.

 

환자단체는 만 3세 이하에 징후가 나타나야 급여가 적용되는 현 기준과 지나치게 높은 본인부담금을 완화해 줄 것을 주장하고 있다.

 

이들 단체는 “국내에서는 만 3세 이후에 진단을 받았거나 인공호흡기를 사용하고 있는 환자들은 급여 기준에서 제외하기에 성인 시기에 발병했거나, 3세 이전에 발병한 것을 증명할 수 없으면 현실적으로 치료가 불가능한 상황”이라고 밝혔다.

 

이어 “스핀라자 보험적용 현행 제한 기준을 폐지하고 급여적용을 확대하며, 전 연령대에 걸친 SMA환자의 체계적이고 지속적인 지원계획을 수립해 달라”고 덧붙였다.

 

더불어 심평원뿐만 아니라 추후 국회와 청와대를 향한 요구도 계속하겠다는 입장이다.

 

희귀질환에 사용되는 약제는 대부분 대체할 수 있는 치료법이 없기 때문에 환자들의 입장에서는 급여 확대가 간절할 수밖에 없다.

 

하지만 약제 자체가 워낙 고가인데다 최근 수십억 원에 달하는 초고가 약제들이 등장하면서 심평원에서도 사후관리 등 급여 정책에 대한 고민이 많은 것도 사실이어서, 앞으로 이 같은 마찰은 계속될 것으로 보인다.