진성적혈구증가증에 대한 기존 치료의 미충족 수요, 최신 지견, 치료제인 베스레미의 주요 국내외 임상 연구에 대해 논의하는 자리가 마련됐다.
진성적혈구증가증은 생존기간이 짧고 특히 60세 미만의 사망 위험률이 더 높다. 발병 10년 내 10~15%가 골수섬유화증 또는 백혈병으로 전환될 만큼 심각한 질환이다.
파마에센시아코리아는 베스레미(로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합)의 국내 출시를 기념, 온오프라인 런칭 심포지엄을 지난 27일 개최했다고 3일 밝혔다.
첫 발표를 맡은 서울대학교병원 혈액종양내과 윤성수 교수는 ‘진성적혈구증가증 치료에 대한 미충족 의료 요구’를 주제로 발표했다.
윤 교수는 “하이드록시우레아는 세포 독성으로 백혈병 또는 2차 암 발생 위험을 증가시킬 수 있지만 현재 이 약물 외에는 보험급여가 가능한 약제가 없어 부작용이 적고 장기 효과를 지속할 수 있는 약제의 급여화가 필요하다”고 강조했다.
순천향대서울병원 종양혈액내과 윤석윤 교수는 “기존 인터페론은 작용기전 면에서 진성적혈구증가증 치료에 효과가 있는 것으로 알려졌지만 허가 임상이 없고 장기 치료에 적합하지 않다”고 지적했다.
그는 “베스레미는 투약 주기도 2-4주 간격 1회로 뛰어난 지속성을 유지해 장기적인 진성적혈구증가증 치료에 적합한 약제”라고 말했다.
프랑스 파리 시티 대학 쟌 쟈크 킬라드지안 교수는 베스레미의 허가 임상인 PROUD/CONTI 연구의 5년 결과를 발표했다. 이어 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 국내 진성적혈구증가증 환자 대상 베스레미의 국내 다기관 임상 중간 결과를 발표했다.
베스레미를 투여 받은 환자군의 5년 완전혈액학적반응은 73%, 분자생물학적 반응은 69%였다. 대조군은 시간이 지남에 따라 반응률이 감소하는 반면 베스레미 투여군은 지속적으로 더 높은 반응률을 유지했다.
쟌 쟈크 킬라드지안 교수는 “완전혈액학적반응을 2년이상 유지하고 JAK2 돌연변이 양이 10% 미만인 환자는 잠재적 완치로 판단해 약제 투여를 중단할 수 있다. PROUD/CONTI 임상 내 베스레미 투여 환자군의 30.4%가 투여 중단이 가능한 환자였다”고 설명했다.
이성은 교수는 “대부분 환자들에게서 혈액학적 수치가 안정화됐으며 JAK2 돌연변이양도 감소했다. 특별히 심각한 이상반응은 없었다”고 전했다.
고려대구로병원 혈액내과 최철원 교수는 하이드록시우레아로 치료가 충분하지 않은 환자 대상 치료 전략을 소개했다.
연구에 따르면 하이드록시우레아로 치료받는 환자 중 10-20%는 내성 또는 불내성을 보이며 현재 미국 NCCN 가이드라인과 유럽 ELN 가이드라인에서는 이러한 환자에게 베스레미를 추천한다고 발표했다.
최 교수는 “현재 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자에게 급여가 가능한 대체 약제가 없다. 골수섬유증이나 백혈병으로의 진행을 막을 수 있는 약제의 급여화가 절실하다”고 강조했다.
백성주 기자 (