B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 1회성 유전자 치료제 치료제 헴제닉스(HEMGENIX, 성분명 etranacogene dezaparvovec-drlb)가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.
27일 글로벌 생명공학기업 CSL에 따르면 최근 FDA 승인을 획득한 헴제닉스는 혈액응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방요법을 사용하고 있거나, 생명을 위협하는 출혈, 반복적이고 심각한 자연 출혈 치료에 승인됐다.
임상연구 결과 헴제닉스는 연간 출혈 빈도를 낮췄다. 94%의 환자가 혈액응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방요법을 중단할 수 있게 됐다.
B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈성 질환이다. 간에서 주로 만들어진 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자) 결핍으로 발생한다.
중등도에서 중증 B형 혈우병은 혈액응고 9인자를 예방적으로 주입해 결핍된 혈액 응고인자를 일시적으로 대체, 보충하는 방식으로 치료한다. 하지만 환자들은 평생 주입 일정을 엄격하게 준수해야 하는 부담감이 크다.
통증, 이동 제한, 관절 손상, 자연 출혈 등을 계속해서 경험할 수도 있다. 환자들에게 헴제닉스 정맥 주입시 스스로 혈액응고 9인자를 생산하게 돼 출혈 위험을 낮출 수 있다.
폴 페로(Paul Perreault) CSL 최고경영책임자(CEO)는 “CSL은 환자에 대한 약속의 일환으로 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 획기적인 솔루션 찾기에 전념하고 있다”고 설명했다.
이어 “이번 B형 혈우병 환자를 위한 혁신적인 차세대 의약품을 소개할 수 있어 자랑스럽다. B형 혈우병 환자들에게 헴제닉스가 긍정적인 영향을 미칠 수 있기를 기대한다”고 강조했다.
백성주 기자 (