코아스템켐온이 세계 최초로 개발 중이던 루게릭병 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알주'가 임상 3상에서 유효성 입증에 실패했다.
2014년 식품의약품안전처로부터 임상 3상을 조건으로 시판허가를 받아 이미 판매되고 있던 만큼 기대감이 높았지만, 유효성을 입증하지 못하면서 기존 전략에 차질이 불가피해졌다.
18일 코아스템켐온은 "'뉴로타나-알주' 유효성 및 안전성 평가를 위한 식품의약품안전처 및 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상에서 위약 대조군 대비 유효성을 입증하지 못했다"고 공시했다.
임상3상은 지난 2020년 7월 식품의약품안전처의 승인을 받아 한양대병원 등 국내 4개 기관에서 루게릭병 환자 126명을 대상으로 진행됐다.
뉴로나타-알주와 위약 간 대조 비교해 투여 시점으로부터 6개월, 12개월 시점에서의 'Joint rank score(기능 및 생존 기간에 대한 통합 분석)'을 평가하는 방식이다.
임상시험 결과, 12개월 시점에서 시험군과 대조군 간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되지 않아 뉴로나타-알주 유효성을 입증하지 못했다.
CAFS(Combined Assessment of Function and Survival)는 루게릭병 임상 시험에서 환자의 기능적 상태와 생존 데이터를 종합적으로 평가하기 위해 사용되는 측정 방법을 말한다.
코아스템켐온은 "본 공시 내용은 임상수탁기관으로부터 3상 임상시험 결과 톱라인 데이터를 전달 받은 내용이며, 2025년 상반기 중 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한 후 임상 3상 시험 결과를 추가로 공시할 계획"이라고 밝혔다.
뉴로나타-알주는 줄기세포 치료제로 지난 2014년 식약처로부터 임상 3상 조건으로 시판허가를 받아 이미 시장에서 판매되고 있다.
현재 허가받은 루게릭병 치료제는 사노피 '리루텍정'(성분명 릴루졸)과 미쓰비시타나베 '라디컷주'(성분명 에다라본), 바이오젠 '칼소디'(성분명 토퍼슨)가 전부인데, 리루텍정과 라디컷주는 장기 복용 시 독성반응이 일어날 수 있고, 칼소디는 특정 환자군에만 제한적인 처방이 가능하다.
반면, 뉴로나타-알주는 경쟁약물 대비 수명연장 효과가 6배 크고 비교적 안전한 만큼 임상 3상 성공 시 최소 7000억 원 이상 매출을 올리는 의약품이 될 것이라는 전망이 나왔다.
하지만 임상 3상에서 유효성 입증에 실패하면서 코아스템켐온 주가는 공시 직후 급락했고 18일에는 주가가 전 거래일 대비 29.97% 떨어진 1만330원으로 하한가를 기록했다.
코아스템켐온은 "이번 분석은 CRO로부터 전달받은 보고서 초안을 기반으로 검토됐으며 추가적인 자체 데이터 분석을 진행 할 예정"이라고 밝혔다.
이어 "희귀난치병 치료제의 경우 1차 지표에 대한 유의성을 확보하지 못했지만 추가분석을 통해 2차 지표, 하위 분석군 및 바이오 마커에서 유의미한 분석결과를 도출한 경우 예외적 승인을 받는 선례가 있다. 향후 이러한 근거를 확보할 수 있도록 추가 분석을 진행할 예정"이라고 말했다.
다만, 앞서 아밀릭스 파마슈티컬스가 '렐리브리오' 확증 임상3상에 실패해 판매를 중단하고, 바이오젠 '칼소디'가 1차 지표를 충족하지 못해 효능 논란에 휩싸인 바 있는 만큼 코아스템켐온 주주들 불안감이 커지고 있다.
뉴로나타-알주의 최종 CSR 리포트는 3월 수령 예정이다.
문수연 기자 (