SK바이오팜 소아 희귀 뇌전증 치료제 '카리스바메이트'가 치료 목적으로 사용된다.
1일 식품의약품안전처에 따르면 삼성서울병원은 최근 레녹스-가스토 증후군 환자 대상으로 카리스바메이트(YKP509) 경구용 현탁액의 허가 전(前) 약물 투여 사용 승인을 받았다.
치료목적 사용 승인은 다른 치료 수단이 없거나 위중증 환자 치료를 위해 허가되지 않은 임상시험용 의약품이더라도 사용할 수 있도록 하는 제도다.
환자 상태에 따라 쓸 약물이 없을 때 의사가 긴급 신청하는 제도로, 삼성서울병원은 카리스바메이트가 소아 희귀 뇌전증 치료제로써 진료 현장에서 필요도가 커 신청한 것으로 알려졌다.
레녹스-가스토 증후군은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증이다. 발달 장애 및 행동 장애를 동반하는 질환이다.
특히 이 질환은 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 전세계적으로 약 100만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
카리스바메이트는 미국 FDA로부터 희귀질환 치료제로 승인 받고, 2022년 미국에 임상 3상 시험 계획서를 제출했다. 현재 미국, 유럽, 한국 등에서 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다.
예상 종료 시점은 2025년으로 SK바이오팜은 카리스바메이트 출시 이후 미국, 유럽(EU), 아시아 전 지역 등에 직접 판매를 계획하고 있다.
국내에서는 지난해 말 처음으로 서울대학교병원에서 치료목적 사용 승인을 받았고, 금년 1월 24일에 삼성서울병원에서 두 번째로 개인 환자를 대상으로 치료목적 사용 승인을 받았다.
희귀의약품의 경우 우선 심사 신청권·세금 감면·허가신청 비용 면제 등의 혜택이 주어진다. 3상 임상에 성공해 허가를 획득할 경우 7년간 시장 독점권을 부여 받는다.
카리스바메이트 임상이 모두 완료되고 최종 허가를 받게되면 SK바이오팜은 미국과 유럽에서 이미 시판중인 세노바메이트와 함께 뇌전증 신약 2개를 확보하게 된다.
SK바이오팜 측은 “카리스바메이트는 광 민감성 뇌전증 임상 시험에서의 약효를 확인했다”며 “난치성 부분 발작 임상에서 레녹스-가스토 증후군의 뇌전증 타입과 관련성이 높은 이차성 전신발작에서 효과가 있음을 확인했다”고 밝혔다.
최진호 기자 (