한국글락소스미스클라인(대표이사 구나 리디거, GSK)는 골수섬유증 치료제 ‘옴짜라(모멜로티닙염산염수화물)’가 건강보험 급여를 적용받는다고 1일 밝혔다.

적응증은 헤모글로빈 검사 수치 10.0g/dL 미만인 IPSS intermediate-2(성인의 중간위험군-2) 이상 일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증의 치료다.

옴짜라는 JAK1, JAK2뿐만 아니라 ACVR1을 억제해 빈혈 개선과 수혈 의존성 감소를 확인한 치료제다. 이번 급여 적용으로 빈혈 부담이 있는 골수섬유증 환자의 치료 접근성을 크게 높일 것으로 기대된다.

골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상적인 혈액 세포 생성 기능이 저하되는 희귀 혈액암이다. 골수외 조혈, 비장 비대, 혈소판 감소증, 낮은 혈구 수치, 수혈 의존성을 높이는 빈혈 등이 주요 증상으로 동반된다. 

이중 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제다. 정도에 따라 환자의 사망 위험을 약 두 배 증가시키는 위험 요인으로 평가된다. 

옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 차별화된 3중 기전을 기반으로 작용하는 치료 옵션이다.

골수섬유증 치료에서 JAK1과 JAK2의 억제는 환자의 전신적인 증상 개선과 비장 크기 감소에 기여한다. ACVR1의 억제는 헵시딘(hepcidin) 발현 감소를 유도하여 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.

기존 JAK 억제제는 사용 과정에서 빈혈 및 혈소판 감소증으로 인해 용량 감량이나 치료 중단이 발생하기도 했던 만큼 옴짜라는 빈혈 개선과 함께 기존 치료 목표인 전신 증상 및 비장 비대 개선까지 기대할 수 있는 치료 옵션으로 평가받는다.

양유진 한국GSK 항암제사업부 총괄 전무는 “골수섬유증 환자에서 빈혈과 수혈 부담은 치료 과정 전반에서 환자의 삶의 질을 저하시키는 대표적인 미충족 수요였다”고 설명했다.

그는 “옴짜라는 비장 비대 및 전신 증상 개선은 물론, 빈혈과 수혈 의존성 개선까지 확인된 치료 옵션”이라며 “이번 급여 적용을 통해 그간 경제적 부담으로 치료 접근에 어려움을 겪었던 국내 환자들에게 보다 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다”고 강조했다.