[데일리메디 양보혜기자] 크리스탈지노믹스(대표이사조중명, ‘이하 크리스탈’)는 분자표적항암제 CG-745가 미국 식품의약국(FDA)로부터 췌장암 희귀의약품 지정(ODD)을 승인받았다고 28일 밝혔다.

 

췌장암은 초기에 별다른 증상이 없기 때문에 암이 진행되거나 전이된 상태에서 발견되며, 5년 생존율이 5% 이하로 예후가 가장 좋지 않은 암 중 하나다. 

시판 중인 항암제 반응율도 낮을 뿐만 아니라 목표 생존연장기간이 2.5개월 밖에 되지 않을 정도로 치료제 개발이 절실한 질환이다.

'CG-745'는 후성유전학 단백질 ‘HDAC’ (Histone Deacetylase)의 기능을 저해해 암세포의 명령체계를 약화시키거나 궤멸시키는 분자표적 항암제이다. 이 물질은 식약처에서 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다. 

 

현재 CG-745는 췌장암 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암환자 치료에서 젬시타빈 및 옐로티닙과 병용투여로 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 2상 시험을 세브란스병원에서 진행 중이다.

 

개발이 진행되고 있는 HDAC 저해제 중 약효와 안전성 측면에서 우수한(Best-in-class) 신약 후보인 CG-745는 이미 임상 1상 시험에서 낮은 독성, 56%에 이르는 다양한 암종의 환자에서 약효 반응률을 보였다.

크리스탈 조중명 대표이사는 “개발단계에서 희귀의약품으로 지정되기 위해서는 해당 치료제의 의료적 중요성과 안전성 및 제품 가능성까지 높게 평가받아야 한다”며 “FDA로부터 췌장암 희귀의약품으로 지정 받음으로써 CG-745의 우수성을 입증 받은 것에 대해 매우 기쁘게 생각한다"고 말했다.

이어 그는 "현재 진행 중인 췌장암 임상 2상 시험을 마무리한 후 2020년초 우수한 결과를 공개할 수 있게 될 것"이라며 "임상시험 종료 후 국내 시판과 기술이전을 추진해서 췌장암 치료제 시장을 선도해 나가겠다”고 강조했다.
 

한편, 미국 FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 

희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.