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2022년 美 임상시험 핫 이슈 '루게릭병'
허가 데이터 공개 예정 신약만 6개, 아밀릭스 6월29일 FDA 허가 결정 전망
[ 2022년 01월 14일 05시 20분 ]
[데일리메디 신용수 기자] 올해 미국 의약품 임상시장에서 흔히 루게릭병으로 알려진 근위측성측색경화증(ALS)이 주요 전장(戰場)이 될 것이라는 관측이다. 

클리니컬트라이얼스아레나 등 외신에 따르면 올해 허가 또는 임상시험 데이터 공개가 예정된 ALS 관련 신약은 총 6개 제품이다. 

ALS는 운동신경세포만 선택적으로 사멸하는 희귀질환으로 운동신경세포 파괴로 인해 사지의 위약과 위축이 진행되다 호흡근 마비로 사망하게 된다. 빅뱅 이론을 창시한 스티븐 호킹 박사가 투병했던 질환으로 유명하며, 진단 후 환자 평균 수명은 4년이다. 

ALS의 가장 큰 문제는 뚜렷한 치료법이 없다는 것이다. ALS 관련 승인받은 약물은 1995년 미국에서 허가받은 사노피 리루졸(상품명 리루텍정)과 2017년 허가받은 미쓰비시다나베파마 라디카바(상품명 라디컷)이 유이(有二)하다. 다만 이들 의약품도 증상 진행을 늦추는 수준에 그친다.

다만 최근 제약업계에서 꾸준히 ALS 관련 연구를 늘려가는 추세다. 헬스케어 데이터 기업인 글로벌데이터 등에 따르면 지난해 ALS 관련 연구는 회사 주도 40개 및 기관 주도 20개였다. 2012년 회사 주도 11건 및 기관 주도 9건과 비교해 크게 증가한 수치다.

특히 올해는 대장격인 아밀릭스 파마슈티컬스의 AMX0035(성분명 페닐부티레이트‧타우르소디올)를 필두로 ALS 치료제 관련 유의미한 성과가 상당수 공개될 전망이다.

AMX0035의 경우 지난해 이미 미국 식품의약국(FDA)우로부터 우선심사대상으로 지정됐다. 전문의약품 허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 예상 허가일도 6월 29일로 정해졌다. 올해 상반기 허가가 결정되면 3번째 ALS 치료제에 이름을 올리게 된다. 

아밀릭스는 지난 202년 9월 뉴잉글랜드의학저널에 ‘AMX0035’ 177명 환자가 참여한 임상2/3상 연구 결과를 공개했다. AMX0035는 1차 평가변수인 24주간 ALS 기능평가척도에서 유의미한 개선 효과를 보였다. 위약군 대비 6개월간 더 높은 수준의 신체 기능을 유지한 것이다.

또 공개 추적 조사 연구의 중간 분석에 따르면 AMX0035 투여는 환자 생존기간을 약 6.5개월 연장할 수 있다.

현재 아밀릭스는 600여명 환자를 대상으로 하는 추가 3상을 진행 중이다. 해당 임상의 1차 완료 예상일은 2023년 11월이다. 아밀릭스는 지난 4일 유럽의약품청(EMA)에도 품목허가신청서(MAA)를 제출했다.

3개 신약 후보를 대상으로 동시에 진행 중인 임상2/3상 ‘힐리’(HEALEY)도 주목할 만하다.

바이오해븐 ‘베르디퍼스타트’와 클렌나노메디신 ‘CNMAU-8’, 프릴레니아테라퓨틱스 ‘프리도피딘’을 대상으로 진행 중인 시험으로 ALS 기능평가척도를 1차 평가변수로 한다. 2차 평가변수는 생존기간과 근력 및 호흡 기능 측정이다.

베르디퍼스타트는 골수과산화효소(MPO) 억제제로 올해 중반 데이터가 공개될 전망이다. CNMAU-8은 금나노결정현탁액 제제로 올해 상반기 중 결과가 발표될 예정이다. 프리도피딘은 S1R 작용제 및 도파민 D2 수용체 길항제로 올해 3분기 임상 결과가 도출된다.

이외에도 웨이브라이프사이언스 ‘WVE-004’의 경우 현재 42명을 목표로 임상1/2상 참여자를 모집 중이다. 금년 내 임상시험 데이터를 공개하겠다는 계획이다. 

또 엘레돈파마슈티컬스의 ‘AT-1501’은 현재 52명을 대상으로 2a상이 진행 중이다. 지난 2018년  FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 AT-1501은 이전 1상에서 안전성과 내약성을 입증하는 데 성공했다. 2a상 결과는 올해 중 나올 것이라는 관측이다.
credit@dailymedi.com
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