난청 유발 돌연변이, 1회 주사 '유전자 치료법' 개발
서울대병원 이상연 교수팀, 동물실험 성공···청력 회복·안전성 등 확인 2025-08-26 05:10
(왼쪽부터)서울대병원 소아이비인후과 이상연 교수, 서울의대 생화학교실 배상수 교수·정소향 뇌과학 협동과정 학생·구한솔 종양생물학 협동과정 학생국내 연구진이 유전성 난청을 유발하는 'MPZL2' 유전자의 대표적 돌연변이를 정확히 교정하는 유전자 치료법을 개발, 1회 주사로 청력 회복 효과를 입증하는 데 성공했다. 이번 연구는 동아시아 인구에서 높은 빈도로 나타나는 유전성 난청 돌연변이에 아데닌 염기교정 유전자가위(ABE)를 정밀 적용해 전임상 수준에서 치료 가능성을 입증한 세계 최초 사례로, '원샷(one-and-done)' 유전자 치료의 가능성을 보여준다.서울대병원 소아이비인후과 이상연 교수와 서울의대 생화학교실 배상수 교수팀(정소향 뇌과학 협동과정, 구한솔 종양생물학 협동과정)으로 구성된 ..

