GC녹십자가 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질의 미국 시장 진입을 위한 임상에 속도를 낸다.
GC녹십자(대표 허은철)는 "노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받았다"고 10일 밝혔다.
지난달 미국 보건당국인 FDA로부터 약물 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 이번에 패스트트랙 지정을 받아 'GC1130A' 신약 개발이 빨라질 전망이다.
FDA는 소위 중대하거나 미충족 의료수요가 큰 질환에 대한 치료제 및 신약 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있는데 GC1130A가 지정받은 것이다.
패스트트랙으로 지정될 경우 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후, 사망에 이르는 희귀유전질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오 신약이다.
치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 해당 방식은 GC녹십자 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용, 일본에서 품목허가를 획득했다.
특히 GC1130A는 주요 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정 받아 신약 허가 기대감이 커지고 있다.
실제로 지난해 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정된 바 있고, 올해는 유럽 보건당국인 EMA로부터도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
GC녹십자는 'GC1130A'의 안전성·내약성을 평가하기 위해 한국을 비롯 미국, 일본에서 임상을 준비 중이다.
GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군으로 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 패스트트랙에 지정돼 기쁘다"며 "고통받는 환자들을 위해 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다
최진호 기자 (
