국내 연구진이 세계적 수준의 유전자치료 기반기술을 개발해 주목받고 있다.

과학기술부 G7 프로젝트의 일환으로 연구를 진행해 온 서울대 김선영 박사팀<사진>은 최근 우수한 유전자전달체와 이에 수반되는 시스템을 개발, 이를 기반으로 헌터증후군등 다양한 질병치료제를 개발했다고 10일 밝혔다.

유전자치료란 인체에 유전물질을 도입해 불치, 난치병을 치료하는 재료와 이에 관련된 기술을 지칭하는 것이다.

현재 유전자치료의 핵심소재는 치료유전자, 유전자전달체, 세포공학기술로써, 이중 유전자치료제 제품화에 최대 걸림돌은 안전하면서도 효율적으로 인체에 유전자를 전달할 수 있는 유전자전달체가 없다는 점이다.

김선영 박사팀은 이번 연구를 통해 전세계적으로 유전자치료에 사용되는 유전자전달체 중 가장 빈번하게 사용되는 레트로바이러스 벡터의 단점을 개선, 안전성과 유전자 발현 수준이 향상된 레트로바이러스 벡터들을 개발하는데 성공했다.

연구팀에 따르면 이번에 개발한 레트로바이러스 벡터는 바이러스 코딩 염기서열이 완전 제거돼 동종재조합에 의한 복제가능 바이러스 생산 가능성이 전혀 없으며, 기존 벡터들에 비해 유전자 발현량, 바이러스 생산량이 우수하다.

연구팀은 이미 개선된 레트로바이러스 벡터 관련기술을 국내 뿐만 아니라 미국, 영국, 싱가폴 등에 특허등록을 마쳤다.

또한 레트로바이러스 벡터를 사용해 약물내성유전자(multi-drug resistance)를 인체내에 전달하는 항암 유전자치료제인 'ReMDR'을 개발, 일본의 다까라 슈조사에 50만불의 계약금을 받고 수출했다.

이와 관련 김선영 박사는 "이번에 개발된 레트로바이러스 근간기술을 이용해 치료제 개발이 가능한 대상에는 골수이식으로 치료가 가능한 모든 질환이 포함된다"며 "중증의 선천성 면역결핍증과 헌터증후군, 고셔병등의 각종 대사질환, 혈우병등의 혈액질환등이 모두 대상이 될 수 있다"고 말했다.