무균실에서 자라는 2명의 선천성 면역결핍질환 신생아를 골수 줄기세포내 유전자 변형 기술로 치료하는데 성공했다고 최근 워싱턴 포스트지가 보도했다.

이탈리아와 이스라엘 연구팀에 의해 치료된 7개월된 예루살렘 아이와 2살짜리 콜럼비아 아이는 둘다 면역세포 생성에 필수적인 ADA라는 효소의 생산을 막는 유전자 결함에서 비롯된 선천성 중증 면역결핍증이었다.

밀라노의 산 라파엘레 텔레손 유전자치료 연구소의 클라우디오 보르디논과 예루살렘 하다사대학 메디컬센터의 시몬 슬라빈 교수의 연구진들은 이 신생아들에게 부족한 효소 유전자를 가질 수 있도록 조작된 유전자를 골수 줄기세포에 투여하는 방식으로 병을 치료했다.

연구진들에 의하면 "시험을 통해 새로 투여한 세포는 골수로 제대로 이동했으며 차후 지속적으로 아이들의 골수에 거주하며 아이들 자신의 결핍된 효소 유전자를 활동하지 못하게 할 것이다"라고 설명했다.

보르디논 박사는 "두 아이들의 문제점이 임상적으로 잘 해결됐고 앞으로도 잘 진행될 것이다"며 "그들은 정상적인 삶을 살 수 있을 것이다"라고 말했다.

또 미국 남가주대 프렌치 앤더슨 박사는 "이번 연구가 유전자 치료의 전체 영역에 중요한 진보가 될 것"이라고 밝혔다.