국내 연구진이 재발성 악성 뇌종양 환자에 있어 정맥 투여한 CAR-T 안전성 및 치료 효과를 입증해 주목된다. 이는 국내 고형암을 대상으로 하는 CAR-T 치료제 최초 임상시험 사례다.

국립암센터(원장 양한광)는 최근 독일 베를린에서 열린 ‘2025 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO)’에서 셀랩메드가 개발중인 IL13Rα2 CAR-T 치료제(코드명 CLM-103)의 임상 1상 결과를 구연발표했다고 29일 밝혔다.

암 치료 분야에서 세계적으로 권위 있는 유럽종양학회(ESMO) 연례학술대회에서 발표된 3000여편의 초록 중 단 200여 편만 구두 발표로 선정됐는데 그중 하나가 이번 연구결과다.

구연 발표 제목은 ‘재발성 악성 뇌종양 환자를 대상으로 한 IL13Rα2 CAR-T 세포치료제 임상 1상 연구: 임상 결과 및 체내 작용 분석(Phase I trial of an IL13Rα2-targeted CAR-T cell therapy for recurrent malignant glioma: Clinical results and pharmacokinetics)’이다.

임상시험 책임자인 국립암센터 신경외과 곽호신 교수가 직접 발표했으며, 국내 고형암을 대상으로 한 CAR-T 치료제 최초 임상시험 사례라는 점에서도 의미가 크다. 

또 이번 연구는 항원인지 부분을 개선한 CAR-T 치료제를 정맥투여로 뇌암에서 효과적으로 사용할 수 있음을 보여준 임상 사례 중 하나로 의학계 주목을 받았다.

국립암센터는 뇌종양 세포 표면에 많은 IL13Rα2(아이엘13리셉터알파2, 인터루킨-13 수용체 알파2)라는 단백질을 표적으로 하는 CAR-T 치료제의 안전성 및 내약성(부작용을 견디는 정도)을 평가하기 위한 임상 1상 시험을 수행했다. 

기존 치료에 반응하지 않거나 재발한 악성 뇌교종 환자가 대상이다. 그 결과, 재발성 악성 교모세포종 환자에게 정맥으로 투여했을 때 우수한 안전성과 내약성이 확인됐다.

임상은 국립암센터 단독으로 진행됐으며 치료가 어려운 악성 뇌종양 환자(WHO 기준 3~4등급) 10명을 대상으로 시행됐다. 

환자들은 IL13Rα2 단백질이 있는지 확인한 뒤 본인 면역세포를 이용, 제작한 CAR-T 세포를 일회 정맥주사로 투여받았다. 

투여된 CAR-T 세포는 평균 7일(범위 3~14일)에 활성-증폭돼 혈중 최고 농도에 도달했다. 고용량군 일부 환자의 뇌척수액에서도 검출됐는데 이는 정맥으로 투여된 CAR-T 세포가 중추신경계까지 전달되었음을 확인한 중요한 결과다. 

종양 반응 평가에서는 6명의 환자가 3개월 추적관찰에 포함됐고, 이중 3명에서 암이 악화되지 않은 상태를 유지했다. 

전체 환자 중 9명을 대상으로 한 분석에서 암이 더 이상 진행되지 않은 기간의 중앙값은 2.6개월, 환자가 생존한 전체 기간 중앙값은 10.9개월로 다른 고전적 치료법에 비해 우수한 생존기간을 보였다. 

국립암센터 곽호신 교수는 “기존 CAR-T 치료제들이 혈액암을 중심으로 개발된 상황에서 이번 연구는 고형암 치료의 새로운 가능성을 제시하는 사례”라며 “교모세포종처럼 치료가 어려운 뇌종양에 대한 면역치료 전략을 새롭게 제시했다는 점에서 의미가 크다”고 말했다.