연구 과제는 알츠하이머병 대상 뇌질환에서의 갑상선호르몬 대사 및 탈수초 공동기전 공략 Fist-in-class 치료제 개발이다.

첨단세포치료사업단 김기표 교수 연구팀은 “한국보건산업진흥원 글로벌공동연구지원사업(국가간연구협력지원) 신규과제로 선정에 따라 해당 과제를 추진한다”고 밝혔다. 

해당 연구는 향후 3년간 매년 5억씩, 총 15억 원의 연구비가 지원될 예정이다. 

김기표 교수는 이번 국책 연구과제에서 유전성 및 산발성 알츠하이머병 환자로부터 유래한 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용한다. 

유도만능줄기세포는 피부나 혈액세포를 되돌려 만들어낸 줄기세포로 이 세포를 뇌의 희소돌기아교세포(수초를 만드는 세포)로 분화시켜 실험에 사용한다. 이를 통해 알츠하이머병 환자 세포가 보이는 특징적인 변화를 세밀하게 분석한다.

또 갑상선호르몬을 기반으로 한 신약 후보물질(갑상선호르몬 유사체) 치료 효능을 평가한다. 단순히 약이 효과가 있는지 확인하는 데 그치지 않고, 세포 수준에서 어떤 기전을 통해 작동하는지를 밝히는 데 초점을 맞춘다.

김 교수팀이 주목하는 연구 도구는 ‘수초 오가노이드(myelin organoid)’이다.

‘수초 오가노이드’는 신경세포 축삭을 감싸 보호하는 수초(myelin) 구조를 본떠 만든 뇌 모형으로, 이를 통해 수초의 발생 과정을 연구하고, 약물 스크리닝 및 환자 맞춤형 치료 전략 개발에 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.

이번 연구는 국내외 유수 연구진과의 협력으로 진행된다. 성균관대학교 삼성융합의과학원 융합의과학과 이재영 교수와 호주 모나쉬 대학교 Steve Petratos 교수와의 공동연구를 통해 진행할 예정이다. 

이 교수는 갑상선호르몬 대사 결함이 알츠하이머병과 어떤 연관이 있는지 밝히고, 동물실험을 통해 치료 가능성을 검증할 예정이며, Steve Petratos는 갑상선 호르몬 유사체 안정성 및 독성을 평가하고, 신약 후보물질 화학적 특성, 제조공정, 품질관리 체계를 확보하는 것을 목표로 하고 있다. 

김기표 교수는 “이번 연구는 알츠하이머병 치료를 한 단계 발전시키는 데 기여할 것”이라며 “개인 맞춤형 알츠하이머병 치료법을 제시하는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대된다”고 밝혔다.