셀비온이 자사 전립선암 치료제 '포큐보타이드(177Lu-pocuvotide)' 임상 2상 결과를 둘러싼 해석 논란이 커지자 해명에 나섰다. 

회사는 "이번 혼란에 대해 주주들에게 사과하면서, 분석 결과 포큐보타이드가 유효성과 안전성 측면에서 기존 약물 대비 우수함을 입증했다"고 8일 밝혔다.

셀비온은 지난 4일 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 한 국내 임상 2상 톱라인 결과를 발표했다. 

셀비온은 "환자 91명 중 78명을 대상으로 분석한 결과, 최종 객관적반응률(ORR) 36%(28명), 완전관해(CR) 7명(9%), 부분관해(PR) 21명(27%)을 기록했다"고 밝혔다.

하지만 일부에서는 ▲중간분석 대비 최종 ORR(객관적 반응률)이 낮아졌다는 점 ▲플루빅토 3상과가 아닌 2상과 비교해야 한다는 주장 ▲PSMA PET/CT 기반 수치 여부 등을 문제 삼으며 유효성에 의문을 제기했다.

셀비온 측은 중간분석 ORR과 최종분석 ORR에 대해 "임상시험 중간분석과 최종분석 대상자 수가 다르기 때문에 결과 수치가 다를 수 있으며, 중요한 것은 최종분석 결과가 실제로 환자 치료에 도움이 되고, 식약처 허가 기준을 충족하는지 여부"라고 설명했다.

이어 "임상시험은 사전에 식약처와 FDA가 인정하는 설계·분석 기준에 따라 수행돼야 하며, 시험이 끝난 뒤에도 계획서에 따라 통계 처리한 결과만이 허가 심사에 반영된다"고 덧붙였다.

그러면서 "지난 4일 발표된 ORR 35.9%, CR 8.97%, PR 26.9%는 이 같은 공식 기준에 따라 도출된 값으로 포큐보타이드 유효성과 통계적 유의성을 입증하는 결과"라고 강조했다.

셀비온은 특히 "포큐보타이드가 일본에서 진행된 플루빅토(177Lu-PSMA-617) 임상 2상 결과와 비교했을 때 더 우수한 성과를 냈다"고 강조했다.

일본 임상은 아시아인 환자를 대상으로 진행돼 2025년 7월 학술지 Cancer에 게재됐다. 

이 시험에서 플루빅토는 전체 환자 ORR 30%를 기록했으나, 포큐보타이드는 54.4%로 두 배 가까이 높은 수치를 보였다. 세부적으로는 Post-Taxane 환자군 48.3%, Pre-Taxane 환자군 60.7%로 모두 플루빅토 대비 우월한 치료 효과를 입증했다.

안전성 평가에서도 차이가 뚜렷했다. 포큐보타이드 임상에서 보고된 전체 이상사례 발생률은 57.1%로, 플루빅토 임상 93.3%보다 낮았다. 특히 변비 및 혈소판 감소, 권태, 구토 등 주요 부작용에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 보였다.

회사는 방사성동위원소가 결합된 PSMA 표적 약물 특성을 고려해 PSMA PET/CT 영상 분석도 함께 공개했다. 

그 결과, 전체 환자 81.7%에서 부분관해 또는 완전관해가 관찰돼 포큐보타이드가 PSMA 발현 암세포를 정밀하게 타깃한다는 점이 다시 확인됐다.

다만 셀비온은 "PSMA PET/CT는 모든 암세포를 반영하지 못하므로 FDA가 전체생존율(OS)과의 상관성 자료를 요구하고 있다"며 해당 지표 한계를 인정했다.

셀비온은 올해 4분기 최종 임상보고서(CSR)를 수령한 뒤 플루빅토 대비 약물학적 우수성을 근거로 식약처 조건부 허가를 추진하겠다는 계획이다.

회사는 "임상 결과 발표 과정에서 혼란을 드린 점 깊이 사과드린다"며 "앞으로도 투명하고 정확한 정보를 신속히 전달해 주주들과의 신뢰를 지켜 나가겠다"고 밝혔다.