바이오젠 루게릭병 치료제 칼소디주(성분명 토퍼센)가 국내에서 조건부 허가를 획득했다. 대체 치료제가 전무하고, 환자들에게 신속한 치료 기회가 필요했기 때문이다.

최근 식품의약품안전처가 칼소디주 안전성과 유효성을 평가한 중앙약사심위원회 회의록을 공개했다. 위원들은"치료적 확증 임상시험 결과 제출을 조건으로 허가하는 것이 타당하다"고 결론냈다.

자문 위원들이 전원 동의한 가장 큰 이유는 루게릭병, 즉 근위축성 측삭경화증(ALS) 자체가 심각한 질병이고, 치료하지 않으면 사망에 이르지만 특별한 치료제가 없다는 점 때문이다.

한 위원은 "ALS는 시간이 지날수록 악화되는 질환으로, 특히 급속도로 악화되는 환자에게 적용할 수 있는 치료 약물은 매우 제한적"이라고 말했다. 

다른 위원 역시 "이 질환은 희귀중증 질환이고 국내 치료제가 없으며 기존 허가된 약제는 주로 증상 완화 목적으로 사용하고 있다"고 지적했다.

그러면서 "이 약은 NfL 바이오마커에 기반한 임상시험 결과가 있고, 질병을 조절할 수 있는 점에서 유익성이 크다고 판단되기에 조건부 허가에 동의한다"는 의견을 냈다.

특히 칼소디 사용 대상은 SOD1 유전자 돌연변이가 있는 ALS 환자로 매우 제한적이다. 전체 ALS 환자의 3% 미만 유병률을 보이기에, 대상자 모집 소요기간을 고려해야 한다는 의견도 있었다.

또한 해외에서 이미 조건부 허가를 받아 사용되고 있으며, 기간 내 임상 자료 제출도 가능할 것으로 예상되기에 국내 환자들에게도 하루 빨리 치료기회를 줘야 한다는 의견이 제기됐다.

또한 "진행 중인 3상 임상시험이 3~4년 정도 소요될 것으로 예상되나, 한국을 포함한 다국가 임상으로 진행하고 있으므로 예상 기간 내 결과 제출은 가능할 것으로 보인다"는 견해도 있었다.

다른 위원은 "약사법 등 조건부 허가 관련 규정에 따라 임상적 효과를 예측할 수 있는 대리평가변수를 이용한 임상시험 결과를 근거로 조건부 허가는 가능할 것으로 판단된다"는 주장도 나왔다.

그는 "안전성 측면에서 보고된 이상사례는 경증 또는 중등증으로 중대한 약물이상반응이 있었으나, 치료 중단이나 용량 조절이 필요치 않다"며 "대체 치료제도 없기에 허가에 동의한다"고 부연했다.