유한양행이 고셔병 치료 신약으로 개발 중인 'YH35995' 임상 1상 첫 환자 모집에 성공하며 임상에 속도를 낸다. 렉라자에 이은 신약 파이프라인 확대에 적극 행보를 보이고 있다.

7일 업계에 따르면 유한양행(대표이사 조욱제)은 지난 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 'YH35995'의 임상 1상 첫 환자 등록을 완료했다. 

이번 고셔병 치료 신약 YH35995 환자 등록은 금년 6월 28일 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받고나서 약 한달여 만이며 기술도입 후 6년 만이다.

고셔병은 유전적 돌연변이 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀축적질환(LSD)의 한 종류다. 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸쳐 증상이 나타난다.

환자 상태에 따라 세 가지 형태로 구분하는데, 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적 돼 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가한다.

2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등 증상이 급성적, 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상까지 나타난다. 이는 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정으로 미충족 의료 수요가 매우 높다.

유한양행이 개발 중인 YH35995는 3형 고셔병 치료를 목표로 한다. 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS)를 억제하는 기전을 보유하고 있다. 입으로 삼키는 알약 형태로 지난 2018년 GC녹십자에서 도입했다. 

특히 동물실험을 통해 우수한 유효성 및 안전성을 확인했으며 약물 투과가 어려운 혈액뇌장벽(BBB)을 통과할 수 있도록 개발된 것이 특징이다.

유한양행은 이번 임상 1상에서 건강한 성인 108명을 대상으로 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가할 계획이다. 

임상시험기관은 차의과학대학교 분당차병원으로 김언혜 임상약리학과 교수가 시험 책임자를 맡았다. 오는 2026년 6월 종료를 목표로 한다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “YH35995는 유한양행 연구소에서 전임상 개발에 수년간 집중해 성공적으로 임상 단계로 진입할 수 있게 됐다”며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀질환 치료제라는 점에서 의미가 크다”고 밝혔다.

최진호 기자 (jinho6346@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기