5일 코리아나호텔에서 열린 사노피의 '엘록테이트' 미디어 세미나에서 최은진 교수는 "사노피 ‘엘록테이트’의 급여 용량 확대로 혈우병 환자의 삶의 질을 높일 수 있다고 주장했다.

혈우병 치료 방향이 예방요법(유지요법)으로 바뀌어야 환자들이 정상적 활동할 수 있다는 의미다.

 

이번 미디어 세미나에서 사노피는 최은진 교수와 함께 8년 만에 발표된 ‘혈우병 치료 가이드라인’ 업데이트의의를 살펴보고 엘록테이트를 통한 유지요법의 혜택 및 국내 A형 혈우병 환자의 삶의 질 향상을 위한 유지요법 환경 개선 필요성에 대해 설명했다.

 

세계혈우연맹이 제시한 새로운 가이드라인에서는 혈우병 치료제 유지요법과 중증 환자 치료 원칙으로 자리잡았다고 소개했다.

 

이에 따라 3세 이전 유지요법 시행은 근골격계 합병증과 관절 및 근육 출혈을 막기 위해 필요하다.  

 

출혈 시에만 혈액응고인자를 투여하는 것은 더 이상 장기 치료 옵션으로 고려되지 않는다.

 

최 교수는 "혈우병 치료 방식이 유지(예방)요법으로 바뀌는 것에서 더 나아가 혈우병 환자 개별적인 맞춤형 접근이 필요하다"고 주장했다.

 

그는 “혈우병 환자들도 각각 개인기 가진 유전적 성향이 다르다”며 “지혈하는데 여러 단백질이 관여하는 것처럼 환자마다 기전이 모두 다르다”고 설명했다.

 

그러면서 최 교수는 “유지(예방)요법 치료는 그 기준점이 혈우병이 아닌 사람들하고 비교했을 때 혈우병환자들이 삶의 질을 동일하게 느낄 수 있도록 하는 것”이라고 강조했다.  

새 치료제 가이드라인에 표준 반감기 혈액응고인자 등 포함

 

한편 금년 8월 업데이트된 세계혈우연맹 혈우병 치료제 가이드라인에는 새로운 기전의 치료제가 포함됐다.  

 

표준 반감기 혈액응고인자(Standard half-life CFCs) 외에도 반감기가 연장된 혈액응고인자(Extended half-life CFCs), 비인자 치료제(non-factor hemostasis product) 등 새로운 기전의 치료제가 새로 들어온 것이다.

 

반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제의 장점은 ‘적은 투여 횟수’를 통해 병원 방문 횟수 및 투여 일정에 대한 부담감을 감소시키고 예방요법의 순응도를 증가시킨다. 

 

이를 통해 높은 혈액응고인자 수치에 도달하게 되면 동일한 투여 일정으로 높은 출혈 예방 효과를 누릴 수 있으며, 활발한 신체활동에 도움을 받을 수 있다.

 

사노피 엘록테이트는 2014년 6월 미국 FDA, 2017년 8월 식품의약품안전처의 승인을 받은 최초의 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 유전자재조합 혈우병 치료제다.  

 

현재 엘록테이트의 일상적 예방요법 용량은 25~65 IU/kg 범위 내에서 환자의 임상반응에 기초해 결정되며 12세 미만 소아에 대해 투여 횟수를 증가시키거나 80 IU/kg까지 증량하는 것이 필요할 수 있다.

 

최은진 교수는 "국내 혈우병 중증 유지요법(예방요법) 시행률은 63.7%로 미국, 호주와 비교해 상당히 낮은 수준이고 적어도 98% 이상이 될 수 있도록 유지요법 시행이 필요하다"고 밝혔다.