CAR-T 치료제 전 세계 시장규모가 연간 13.8% 성장하고 있는 가운데 큐로셀과 앱클론 등 국내 기업들도 개발에 뛰어들었다.
양사 모두 6월 국제학회에서 임상시험 결과 공개를 앞두고 있는 가운데 성과가 품목허가로까지 이어질 수 있을지 관심이 쏠린다.
큐로셀, 임상 2상 최종결과보고서 수령
국내 바이오텍 중에서 CAR-T 치료제 개발 속도가 가장 빠른 곳은 큐로셀이다.
큐로셀은 최근 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 위한 차세대 CAR-T 치료제 '안발셀(Anbal-cel, CRC01)'의 임상 2상을 마쳤으며, 최종결과보고서(이하 'CSR')를 수령했다고 공시했다.
이번에 수령한 CSR에는 지난 3월 공시된 톱라인(Topline) 유효성 결과에 추가로 안전성 결과가 수록됐다.
CSR 주요 내용인 안발셀 임상2상 최종 유효성은 지난 3월 공시한 톱라인 결과와 동일했다.
임상 2상시험 유효성 분석 대상자 73명 중 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%였다.
임상시험의 성공여부를 판단하는 일차 평가변수인 객관적반응률(ORR)은 75.3%이었으며, 최종 결과는 임상시험 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다.
또한 이번 CSR을 통해 안발셀의 최종 안전성 데이터가 최초로 확인됐다.
CSR에 수록된 안발셀의 임상 2상에서 관찰된 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS)은 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(NE)은 3.8%였다. 그에 비해 국내에서 유일하게 판매되는 킴리아의 3등급 이상 CRS와 NE 발생률은 각각 23%와 11%로 알려져 있다.
회사 측은 "이번 CSR을 통해 확인된 안발셀 유효성과 안전성 데이터를 종합하면, 기존 치료제에 비해 우수한 완전관해율과 낮은 부작용 발현이 기대된다"며 "내년 국내 허가 획득 시 시장에서 충분한 경쟁력이 있을 것으로 예상된다"고 말했다.
큐로셀 김건수 대표는 "국내에서 최초로 진행한 CAR-T 치료제의 임상 최종보고서를 수령해 감격스럽다"며 "임상시험을 통해 확인된 안발셀 경쟁력을 의료현장에서 직접 체감할 수 있도록 만반의 준비를 하고 있는 만큼 내년 허가 목표에 차질 없도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
앱클론, ASCO서 임상 1상 최종 결과 발표
앱클론은 최근 열린 미국암연구학회(AACR)에서 CAR-T 치료제 'AT101' 임상 1상에 대한 중간발표를 한데 이어 이번달 미국 시카고에서 열린 2023 미국 임상종양학회(ASCO)에서 임상 1상 최종 결과를 발표했다.
AT101은 기존 CAR-T 치료제와 다른 신규 인간화 항체를 적용한 CAR-T 치료제다.
앱클론은 총 12명 환자를 대상으로 AT101 임상 1상을 진행했는데, 이중 중·고용량을 투약한 6명 전원 완전관해(CR)가 나왔다.
저용량 투약군인 6명 가운데서도 3명은 완전관해, 1명은 부분관해(PR)가 나오며 객관적반응률(ORR)은 92%에 달했다.
상용화된 CAR-T 치료제인 킴리아, 예스카타는 각각 완전관해 비율이 29%, 51%에 그친다.
회사 관계자는 "높은 객관적반응률에도 불구하고 기존 CAR-T 치료제는 약효 지속력이 떨어져 무진행생존율(PFS), 전체생존(OS) 등이 관건이었다"며 "AT101은 장기 추적데이터가 긍정적으로 나타나면서 기술 우위를 점할 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.
이어 "4개 글로벌 CAR-T 치료제가 출시된 상황이지만 효능 및 유지, 교차 투여 가능성 등의 강점을 중심으로 기술수출(LO)이 가능할 전망"이라고 내다봤다.
문수연 기자 (
