미국 식품의약국(FDA)이 신약 허가 시 요구해온 확증 임상시험 기준을 완화하는 방향을 예고하면서 글로벌 의약품 개발 환경에 변화가 예상된다.

23일 업계에 따르면 FDA는 신약 승인 과정에서 통상적으로 요구해온 최소 2건의 확증 임상시험 요건을 1건으로 축소하는 방안을 검토 중인 것으로 전해졌다

그간 FDA는 통계적으로 독립된 두 건 이상의 적절하고 충분히 통제된 임상시험(adequate and well-controlled trials)을 통해 유효성과 안전성을 입증하도록 요구해왔다. 이는 신약 허가의 ‘골든 스탠더드’로 받아들여져 왔다.

이번 변화가 현실화될 경우, 제약·바이오기업 개발 비용과 기간 부담은 완화될 것으로 전망된다.

특히 희귀질환이나 환자 수가 제한적인 질환 영역에서는 대규모 임상 2건을 수행하는 데 현실적 어려움이 컸던 만큼 개발 전략에도 유연성이 생길 수 있다는 분석이다.

다만 한 건의 임상시험만으로 허가가 가능해질 경우 데이터 재현성(reproducibility)과 통계적 신뢰성 확보 문제가 쟁점으로 떠오를 수 있다.

확증 임상시험 2건 요구는 동일한 결과가 반복적으로 도출되는지를 확인하기 위한 안전장치 성격이 강했기 때문이다.

업계 관계자는 “임상 부담이 줄어드는 것은 분명 긍정적이지만 허가 기준 완화가 안전성 검증 수준 저하로 비칠 경우 시장 신뢰에 영향을 줄 수 있다”며 “FDA가 보완적 요건이나 추가 데이터 제출 기준을 어떻게 설계하느냐가 관건”이라고 말했다.

국내 제약·바이오 기업에도 영향이 불가피할 전망이다. 다수 기업이 미국 시장을 타깃으로 글로벌 임상을 설계하고 있는 만큼 FDA 가이드라인 변화는 개발 전략 수립과 자금 조달, 기술수출 협상에도 직결될 수 있다.

한국바이오협회 관계자는 “이번 FDA 입장은 임상시험 수를 단순히 줄이겠다는 완화 조치라기보다는 임상 설계 과학적 타당성과 생물학적 개연성을 중심으로 허가 판단을 내리겠다는 구조적 전환으로 해석된다”고 평가했다.

이어 “아직 FDA 공식 보도자료나 세부 가이드라인이 발표되지 않은 만큼 업계는 정책 방향성을 참고하되 실제 적용 기준은 향후 발표 내용과 구체적인 승인 사례를 통해 확인할 필요가 있다”고 밝혔다.

그러면서 “올해 FDA 임상시험 요건과 관련해 중요한 변화가 예상되는 상황에서 제도가 구체화될 경우 임상 비용과 기간 단축에 따른 상당한 기회비용 효과가 기대된다”며 “FDA 후속 정책 수립 동향을 면밀히 모니터링할 필요가 있다”고 덧붙였다.