[데일리메디 양보혜 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 유전자치료제 개발의 나침반이라고 할 수 있는 '가이드라인'을 발표함에 따라 향후 국내외 기업들의 유전자치료제 개발이 탄력을 받을 것으로 전망된다.
19일 업계에 따르면 최근 FDA는 성장잠재력이 높은 유전자치료제 시장의 지속적인 발전을 위한 정책적 기틀을 마련하고자 관련 가이드라인 초안을 마련했다고 밝혔다.
글로벌 유전자치료제 시장은 2018년 1억4400만달러(약 1628억원) 규모에서 연평균 108% 성장, 2024년에는 약 115억 달러(약 13조원) 규모에 이를 것으로 예측된다.
FDA 스콜 고틀립(Scott Gottleib) 국장은 “혈우병, 망막장애, 희귀질환 등에 대한 개발 지침뿐만 아니라 생산 및 장기투여 안전성에 관한 내용이 담겨 있는 총 6가지 세부 가이드라인을 만들었다”고 설명했다.
구체적으로 보면 특정질환 개발에 관한 지침이 3개, 생산 관련 내용이 3개로 구성돼 있다.
우선, 혈우병, 망막장애, 희귀질환 등 특정질환에 관한 전임상, 임상 디자인 시 고려사항에 대한 내용이 공통적으로 포함됐다.
혈우병의 경우 유전자치료제의 승인을 가속화하기 위한 대리표지자에 관한 권고안이 새로 마련됐으며, 희귀질환은 제안된 환자 수, 잠재적 실현가능성, 안전성은 물론 결과 해석에 관한 방향성도 제시됐다.
지금까지 별다른 지침이 없었던 유전자치료제 생산에 관한 지침도 처음 공개됐다. 제조공정 및 품질(CMC) 정보, 레트로바이러스(Retrovirus)치료제, 장기 추적 관찰 시 고려사항 등이 세부적으로 담겼다.
CMC정보의 경우 유전자치료제의 안전성, 동등성, 품질, 순도 그리고 안정성을 보장할 수 있는 방법에 대한 권고사항이 제시됐다.
레트로바이러스치료제는 레트로바이러스 벡터에 기반한 유전자치료제 제조 시 이에 대한 적절한 테스트와 관련된 추가 권장사항과 투여 받은 환자의 추적 관찰에 대한 내용이 담겼다.
이번 지침 공개는 글로벌 제약사는 물론 유전자치료제 개발에 주력하고 있는 코오롱티슈진, 신라젠, 바이로메드 등 국내 제약사들에게도 기회가 될 것으로 관측된다.
현재 유전자치료제 임상 3상이 전 세계 33건이 진행되고 있으며, 이중 블루버드(Bluebird)의 부산백질이영양증 치료제 Lenti-D 및 바이오마린(Biomarin)의 혈우병치료제 BMN270 등이 유망 파이프라인으로 꼽힌다.
국내의 경우, 바이로메드는 당뇨병성신경병증 유전자치료제 'VM202(개발명)'의 미국 임상 3상이 막바지 단계에 접어들었다. 미국 DNA 생산시설 인수까지 성공하면서, 제품 상용화를 위한 준비에 박차를 가하고 있다.
코오롱티슈진도 세계 최초 골관절염 유전자치료제 '인보사' 개발에 속도를 내고 있다. 2021년까지 미국 내 품목허가 획득을 목표로 내걸었다.
이를 위해 최근 미국 FDA로부터 임상시료 사용허가 승인을 받았으며, 오는 9월부터 미국 내 주요 거점병원에서 1020명의 환자를 대상으로 임상 3상 시험을 위한 첫 투약을 시작한다.
신라젠의 항암 유전자치료제 ‘펙사벡’도 말기 간암 환자 대상의 글로벌 3상을 비롯해 고형암, 유방암 등에서도 병용임상을 진행하고 있다.
업계 관계자는 "지난해 세포유전자치료제인 킴리아, 예스카타에 이어 아데노바이러스를 이용한 유전자치료제 럭스터나가 허가됨에 따라 유전자치료제 시장이 본격 활성화될 전망"이라며 "이와 함께 치료제 개발 및 제조에 관한 가이드라인까지 정비되면서 제품 개발에 집중하고 있는 코오롱생명과학, 바이로메드, 신라젠 등의 국내 기업도 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대된다"고 설명했다.
양보혜 기자 (
