GC녹십자가 파트너사인 미국 바이오텍 스페라젠과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD, Externally-Led Patient-Focused Drug Development)' 회의에 공동 후원사로 참여, 희귀난치성 질환 신약 개발 가이던스 정립을 위한 시간을 가졌다.
EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 한 자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 '유익-위해성 평가' 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다.
국내 제약사가 ‘EL-PFDD’ 회의에 참여한 것은 이번이 처음이며 회의에는 전세계 희귀난치성 환자들과 가족, 의료진, FDA 등 총 113명이 참석했다.
논의된 내용을 바탕으로 희귀난치성 환자 협회는 올해 말까지 FDA에 환자들 의견을 종합한 보고서(Voice of the patient report)를 제출할 예정이다.
GC녹십자와 스페라젠은 이후 질환에 대한 효소 치료제(Enzyme Replacement Therapy) 개발을 위한 임상평가 기준(Clinical outcome assessment)을 수립할 계획이다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리 목표에 중요한 이정표가 될 것”이라고 전했다.
최봉영 기자 (
