의사
GC녹십자와 한미약품이 공동 개발중인 파브리병 치료제가 임상에 속도를 낸다.
4일 업계에 따르면 GC녹십자와 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발명 GC1134A/HM15421)’ 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다.
LA-GLA는 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 GC녹십자와 한미약품이 공동 개발중인 파브리병 치료 신약이다. 임상은 파브리병 환자를 대상으로 안전성·내약성·약동학·약력학 등을 평가한다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다.
불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다.
체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다.
1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원서 오랜시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담과 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계가 있다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 이런 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목 받고 있는 상황이다.
또한 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 신장기능 및 혈관병, 말초신경장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구서 입증했다. 5월엔 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
GC녹십자와 한미약품 측은 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.
최진호 기자 (
