미국에서 이달 희귀의약품(Orphan Drug)으로 이름을 올린 치료제 가운데 적지 않은 수가 국내 기업이 개발한 후보물질인 것으로 집계됐다.

19일 미국 식품의약품청(FDA)에 따르면 이달 희귀의약품 지정을 받은 치료제는 모두 14건으로, 이 중 3건이 국내 기업이 개발한 후보물질로 나타났다.

각각 유한양행과 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 명단에 포함됐다. 비중으로 보면 21%로, 미국에서 희귀의약품으로 지정된 치료제 5개 중 1개꼴이 한국 기업 파이프라인인 셈이다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 20만명 미만이거나 치료 선택지가 충분치 않은 질환 영역의 신약 개발을 독려하기 위해 운영된다. 

이 지정을 받으면 통상 미국 내 7년 시장독점권을 비롯해 세제 혜택, 심사 수수료 감면, 임상시험 관련 보조금, 규제기관과의 개발 협의 지원 등 다양한 인센티브를 기대할 수 있다. 

세계 최대 의약품 시장으로 꼽히는 미국에서 한국산 신약 후보들이 잇따라 가능성을 인정받으면서, 향후 임상 개발과 기술이전, 상업화 전략에도 긍정적인 신호가 될 것이란 관측이 나온다.

구체적으로 유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. 고셔병은 효소 결핍으로 인해 간·비장 비대, 빈혈, 골격 이상 등이 나타나는 대표적 희귀 유전질환으로 꼽힌다. 

환자 규모는 크지 않지만 미충족 수요가 여전한 분야여서 관련 치료제 개발에 성공할 경우 상업적 가치도 적지 않다는 평가다.

에이비엘바이오가 개발한 담도암 치료제 ‘토베시미그’도 같은 지위를 확보했다. 해당 후보물질은 에이비엘바이오 자체 개발 이후 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술이전한 이중항체 치료제다. 

담도암은 환자 수가 적고 예후가 좋지 않은 암종으로 분류되는 만큼 새로운 기전 치료제에 대한 기대가 큰 영역이다. 

2020년 설립된 바이오벤처 엑셀라몰 역시 췌장암 치료제로 희귀의약품 지정 명단에 이름을 올렸다. 췌장암은 조기 진단이 어렵고 생존율이 낮아 대표적인 난치암으로 꼽힌다. 

온코닉테라퓨틱스의 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보 ‘네수파립’은 췌장암과 위암 분야에서 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 이번에 소세포폐암까지 범위를 확장했다. 

단일 희귀암종을 넘어 복수 적응증에서 개발 가치를 인정받고 있다는 점에서 주목된다.

국내 제약·바이오 기업들이 미국 희귀질환 시장에서 존재감을 키우고 있다는 점은 분명한 흐름으로 향후 임상 속도 및 파트너십 확대, 기술수출 협상력 제고 측면에서 기대감이 커지고 있다.