강보험심사평가원이 건강보험 등재 약제의 성과 평가를 위한 실제 근거(Real-World Evidence, RWE) 생성 가이드라인을 제정해 공개한다고 11일 밝혔다.  

이번 가이드라인 제정은 최근 고가 신약 및 희귀질환 치료제의 급여 등재가 활발해지는 가운데 임상시험만으로는 확인하기 어려운 실제 의료현장 투약 효과를 면밀히 검증하겠다는 심평원의 정책적 의지가 반영됐다.  

최근 건강보험에 등재되는 일부 약제는 기존 임상시험 자료만으로 실제 사용 결과를 확인하기 어려운 한계가 지적돼왔다. 

심평원은 이러한 불확실성을 보완하기 위해 진료환경에서 수집되는 전자건강기록, 건강보험 청구자료, 레지스트리 등 환자 건강 및 의료 이용 관련 실제 자료(Real-World Data, RWD)를 수집·분석해 실제 근거(RWE)를 생성·보고할 때 고려할 사항을 가이드라인에 담아 제시했다. 

이를 통해 약제성과평가 과정에서 해당 근거들이 더 효과적으로 활용될 수 있도록 제도를 정비한 셈이다. 현재 제외국에서도 관련 가이드라인을 개발해 운영하고 있는 추세다.

심평원은 가이드라인 개발 연구 과정에서 이해관계자 의견 수렴과 실제 자료(RWD) 적용을 통해 실행 가능성을 철저히 확인했으며, 이후 전문가 및 제약업계와의 협의를 거쳐 최종안을 확정했다. 

해당 가이드라인에는 실제 자료(RWD)와 실제 근거(RWE) 정의부터 연구계획 수립, 자료 품질 관리, 결과 보고 방법 등 실무에 필요한 구체적인 지침이 담겼다. 

가이드라인 원문은 심평원 누리집 공지사항에서 누구나 확인 가능하다. 제약사 등은 향후 약제성과평가 자료 제출 시 가이드라인을 적극 참고할 수 있으며, 나아가 실제 자료(RWD)를 기반으로 한 보건의료기술평가 연구에도 폭넓게 활용할 수 있다. 

홍승권 심평원장은 “약제성과평가지침은 치료제가 실제 임상 현장에서 환자 건강 성과로 이어지는지를 확인하는 매우 중요한 과정”이라며 “희귀·중증질환 등 근거 불확실성이 큰 분야에서도 약제의 실제 사용 결과를 신뢰성 있게 평가하는 데 도움이 되기를 기대한다”고 밝혔다.