초고가 신약의 등장으로 건강보험 재정 부담이 커지는 가운데 임상 현장 데이터인 ‘실제근거(RWE)’가 희귀·중증질환 치료 새로운 해법으로 떠오르고 있다. 

건강보험심사평가원이 지난 19일 서울 서초구 aT센터에서 개최한 ‘임상 현장 근거, 희귀·중증질환 치료 미래를 열다’ 심포지엄은 이 같은 보건의료계 패러다임 변화를 상징적으로 보여줬다.   

이날 행사는 심평원이 지난 11일 제정해 공개한 ‘약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인’을 중심으로, 희귀·중증질환 약제 레지스트리를 활용한 RWE 생성 체계와 미래 방향을 심도 있게 논의하기 위해 마련됐다. 

RWE는 실제 진료 환경 등에서 수집되는 환자 건강 및 의료 이용, 치료 경험 등 실제 자료(RWD)를 분석해 얻은 근거를 뜻한다.   

보건의료 전문가, 산업계, 환자단체 등 300여 명이 참석한 이번 심포지엄은 홍승권 심평원장 환영사를 시작으로 정은경 보건복지부장관, 서미화 더불어민주당 의원, 이주영 개혁신당 의원 축사가 이어졌다.   

특히 기조발제에 나선 이소영 심평원 희귀·중증질환성과평가실장 발표는 ‘증거 기반 맞춤형 급여’를 향한 심평원 정책적 의지를 보여줬다. 

이 실장은 희귀·중증질환 치료제의 고비용 문제와 근거 부족 격차를 해소하기 위한 국제적 흐름으로서 ‘RWE 기반 통합적 평가체계’를 제안했다. 

그는 “이를 통해 환자 치료 접근성과 안전, 건강보험 지속가능성이라는 핵심 가치들이 조화를 이룰 수 있을 것”이라고 전망했다. 

이어진 세션에서도 실질적인 RWE 활용 방안이 제안됐다. 첫 번째 세션에서는 가이드라인 개발 연구를 맡은 한은아 연세대학교 약학대학 교수가 주요 내용과 취지를 소개했다. 

이어 강라원 심평원 약제성과평가운영부장은 RWE 기반 보험급여 의사결정을 발표하며 근간이 되는 신뢰도 높은 근거 생성 중요성을 역설했다.   

두 번째 세션은 국가 단위 희귀·중증질환 레지스트리 필요성에 초점이 맞춰졌다.

조안나 분당서울대병원 소아청소년과 교수, 조도연 심평원 약제성과평가개발부 부연구위원, 권혜영 목원대 보건안전대학 교수가 각각 임상적, 정책적, 학술적 관점에서 레지스트리 구축 당위성을 발표했다.   

종합 토론에서는 반준우 서울아산병원 임상의학연구소장이 좌장을 맡아 학계와 정부, 산업계 및 환우회 등 각계 전문가들이 모여 RWE를 활용한 환자 접근성 향상 방안을 심도있게 논의했다.  

홍승권 원장은 “임상 현장에서 축적된 데이터는 치료 효과와 안전성을 충실히 확인할 수 있는 근거가 돼 환자 치료를 뒷받침하는 기반이 될 것”이라며 “이번 심포지엄이 희귀·중증질환 환자 삶에 희망을 더하고 지속 가능한 건강보험 체계를 다지는 계기가 되기를 기대한다”고 밝혔다.