최초 척수성근위축증(SMA) 치료제 스핀라자 도입 후 치료 접근방법이 달라지고 환자 삶의 질이 높아지는 등 의료현장에서 가치가 재확인됐다.
바이오젠 코리아(대표 황세은)는 지난 2일 서울 여의도 콘래드호텔에서 스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨) 급여기준 확대 기념 간담회를 개최했다.
기존 국내에서 스핀라자 급여 적용을 받기 위해선 5q SMA 환자로 ▲5q SMN-1 유전자 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 ▲만 3세 이하 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현을 모두 만족해야 했다.
이번 급여 확대에 따라 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다.
SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형을 구분하며 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전 발병하면 3a형, 만 3세 이후 발병하면 3b형으로 구분된다.
3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실된다.
보행 장애나 근육 약화 등을 겪을 수 있지만 상대적으로 발병 시기가 늦고 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에서 제외됐다.
이날 행사에서 박형준 강남세브란스병원 신경과 교수는 ‘SMA 치료 환경 변화와 스핀라자 임상적 효과’를 주제로 발표했다.
박 교수는 “SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 약화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활치료와 같이 보조적인 치료에만 의존하고 있었다”고 지적했다.
이어 “이번 급여기준 확대로 3b형 환자들 또한 근본적인 약물치료를 병행하면 운동기능이나 삶의 질 개선 효과를 기대할 수 있을 것”이라고 강조했다.
기존 SMA 치료는 시간이 지남에 따라 운동기능이 약화되는 것을 지연하거나 보존하는 것이 주된 목표였다.
스핀라자 국내 도입 이후 영유아 환자 운동기능이 개선되는 긍정적인 치료 사례가 다수 확인되면서 SMA 치료 접근방법도 크게 달라지는 상황이다.
박 교수는 “여러 연구들을 통해 후기발현형 SMA 환자에 스핀라자 투여 시 다양한 운동기능 지표들이 개선됨을 확인할 수 있었다”며 실제로 진료현장에 경험한 SMA 환자 치료 사례를 공유했다.
이어 최정남 바이오젠 코리아 의학부 상무는 ‘스핀라자 신규 급여기준 및 주요 임상데이터’ 발표를 가졌다.
그는“스핀라자는 척수강 내 주사요법을 통해 질환의 근본 원인이 되는 중추신경계에 직접 투여해 작용하는 SMA 최초 치료제로 이미 장기 안전성과 임상적 유용성을 확인한 바 있다”고 소개했다.
이어 “희귀질환 분야에서는 매우 드물게 8년 이상 축적된 최장기 임상연구 데이터를 보유한 스핀라자가 이번 급여기준 확대로 새로운 지평을 열게 되기를 기대한다”고 전했다.
백성주 기자 (
