두셴 근디스트로피는 소아기에서부터 근육 약화 및 심부전이 진행되는 희귀질환으로 아직까지 완치법이 없다.

유전자 치료는 한번의 투약으로 평생 치료 효과를 기대할 수 있는 이상적인 치료 방법으로 두셴 근디스트로피의 획기적인 치료법이 될 것으로 기대를 모은다.

 

유전자 치료는 유전자 전달을 위해 대량의 재조합 바이러스가 사용되므로, 투여 시 초기 면역반응을 제어하는 것이 치료의 성패를 가른다.

양산부산대병원은 희귀질환 경남권역센터로서 근육병 클리닉을 운영하며 유전성 신경 근육 질환을 중점적으로 진료하고 있다.

이번 국제임상시험에 참여 중인 서울대병원과 삼성서울병원은 아직 투약례는 없다.

양산부산대병원의 풍부한 임상 경험과 전문화된 의료진이 대상 환자를 신속히 선정하고 성공적인 투약을 가능케했다는 분석이다.

 

또한 센터는 희귀 유전질환 진단 및 치료에 앞장서고 있다. 두셴 근디스트로피 뿐 아니라 다른 유전성 신경근육질환도 유망 임상시험을 적극적으로 유치하며 치료제 개발을 위한 독자 임상시험을 진행할 예정이다.