한독은 "최근 식약처로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)'의 국내 품목허가를 받았다"고 17일 밝혔다.
엠파벨리는 글로벌 바이오제약기업 '소비(Sobi)' 신약으로 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 최초 C3 단백질 표적치료제다.
PNH 치료제 최초로 혈관 안팎 용혈을 모두 해결할 수 있는 약제로 주목받고 있으며 미국, 유럽, 호주, 일본을 포함한 많은 국가에서 허가 승인을 받아 사용되고 있다.
2021년 5월 미국 식품의약국(FDA)과 2021년 12월 유럽의약품청(EMA) 승인을 받았으며 2건의 3상 임상을 완료했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 돌연변이로 인해 발생하는 희귀하고 만성적이며 치명적인 혈액질환이다. 이 돌연변이는 면역체계 일부인 보체 시스템을 활성화, 혈관 안팎의 용혈을 유발한다.
현재 국내에서 사용되고 있는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제는 C5 억제제로, 혈관 안 용혈에만 작용하는 기전으로 해 혈관 밖 용혈에는 효과를 보이지 않는다.
실제 미국에서 C5 억제제를 투여 받고 있는 PNH 환자 122명을 대상으로 한 교차 표본 연구에 따르면 80% 이상의 환자가 빈혈을 가지고 있다고 응답했으며 20% 이상의 환자가 1년 이내 수혈을 경험한 것으로 나타났다. 또한 70% 이상 환자가 피로를 호소했다.
엠파벨리는 NEJM에 게재된 직접 비교 임상 3상 시험 PEGASUS를 통해 16주 동안 헤모글로빈 농도 변화 면에서 에쿨리주맙 대비 우수성을 확인했다.
확장연구에서 엠파벨리 치료군은 혈관 내 용혈 지표인 LDH 수치가 48주 동안 정상 상한치의 1.5배 미만으로 유지됐다. 16주 동안 수혈을 받지 않은 환자 비율 또한 엠파벨리 치료군이 85%로 에쿨리주맙 치료군인 15% 보다 높게 나타났다.
한독 측은 "보체 치료제로 치료받은 경험이 없는 PNH 환자를 대상으로 26주 관찰한 임상 3상시험 PRINCE에서도 엠파벨리는 대조군 대비 우월성이 확인됐다. 엠파벨리로 치료받은 환자의 85.7%가 헤모글로빈 수치 안정화를 보였으며 LDH 수치가 정상 상한치 이하로 조절됐다"고 밝혔다.
한편, 한독은 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 희귀질환 치료제 엠파벨리와 도프텔렛의 국내 허가를 담당해오고 있다. 또한 4월 합작법인 한독소비를 공식 출범, 희귀질환 치료제 파이프라인을 강화했다.
문수연 기자 (
