보령(舊 보령제약) 혈액암 치료 신약후보물질이 미국에 이어 국내서도 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

보령(대표이사 김정균)은 지난 2일 혈액암 치료 항암신약물질 ‘BR101801(프로젝트명 BR2002)’이 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다.

이번 지정은 희귀 혈액암인 ‘PTCL(말초 T세포 림프종, Peripheral T-Cell Lymphoma)’에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 이뤄졌다.

PTCL은 악성 림프종으로, 진행속도가 빠르고 치료 반응률이 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이 높은 질병이다. 하지만 그동안 제한적인 치료옵션으로 새로운 치료제 마련이 시급한 상황이다.

BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 퍼스트 인 클래스(First-In-Class) 항암신약물질이다.

치료 후 재발 또는 불응하는 말초 T세포 림프종을 적응증으로 개발 중에 있다.

현재까지 재발 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침이 없는 상황에서, BR101801의 임상적 효과가 새로운 치료옵션으로 역할을 할 수 있을 것으로 점쳐지고 있다.

회사 측은 지난 2021년 임상 1a상을 통해 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 ‘완전관해’, 2명에게서 ‘부분관해’를 확인하며 그 효능을 입증했다고 평가했다.

현재 BR101801은 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 임상 1b상을 진행 중에 있으며, 올해 하반기 완료 예정이다.

BR101801은 지난 10월에도 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 이번 국내 희귀의약품 지정을 통해 개발이 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다.

미국을 비롯 각국은 제약사 희귀의약품 개발 촉진을 위한 법률 제정을 시작으로 다양한 혜택을 부여하고 있다. 

희귀의약품 관련 다양한 혜택 중 시장독점권(Market Exclusivity) 보장은 가장 강력한 인센티브 제도다. 미국은 승인 희귀의약품에 대해 7년간 시장독점권을 부여한다.

한국의 경우 지난 2014년부터 임상시험을 실시한 희귀의약품에 대해 4년간 동일 질환에 동일의약품이 허가되지 않도록 시장독점권이 부여된다.

김봉석 보령 신약연구센터장은 “이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 다시 한번 확인됐다”고 밝혔다.

이어 “신속한 후속 임상을 통해 제한적인 치료옵션으로 고통 받는 PTCL 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 덧붙였다.

최진호 기자 (jinho6346@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기