한미약품 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약 ‘투스페티닙’이 단일요법과 병용요법 모두 치료 효과를 보였다.

한미약품(대표 박재현) 파트너사 앱토즈는 지난 9일 미국혈액학회에서 AML 치료 신약 ‘투스페티닙(TUS)’의 임상 데이터 구연 발표를 통해서 단독요법과 병용요법 연구 결과를 공개했다.

나발 G. 데버 MD 앤더슨 암센터 교수는 "투스페티닙 임상 단독요법과 베네토클락스(VEN)과 병용요법을 통해 종양 완전관해 등 효과가 지속적으로 나타났다"고 평가했다.

단일요법 임상에서 한미약품 파트너스 앱토즈는 68명 환자를 대상으로 TUS 80mg-160mg를 투약한 결과, VEN 치료 경험이 없는 환자 28명 중 8명이 완전관해(29%)가 확인됐다. 

FLT3 돌연변이 환자인 12명 중 5명이 완전관해(42%)에 도달했고, 야생형 또는 FLT3 돌연변이가 없는 환자 16명 3명(19%)도 완전관해율을 보였다.

많은 환자에게 긍정적인 약물 반응이 나타나면서 조혈모세포이식(HSCT) 치료로 이어지기도 했다. HSCT 치료로 이어지지 않은 환자에서도 지속적인 치료 효과가 관찰됐다. 

1일 최대 용량까지 큰 부작용이나 용량 제한 독성(DLT) 없이 양호한 안전성을 보였으며, 약물 관련 독성으로 인한 투약 중단도 없었다. 향후 진행될 2상 권장 용량으로는 80mg이 선정됐다. 

TUS/VEN(80mg/200mg) 병용요법 군에서는 49명 환자가 투약 받았고, 이 중 36명 환자 군을 평가할 수 있었다. 환자 대부분 과거에 VEN 또는 FLT3 억제제 치료를 받은 이력이 있다.

TUS/VEN 병용요법은 과거 VEN 치료 경험이 없는 환자와 VEN 재발/불응성(R/R) AML 환자 모두에서 25%(36명 중 9명)의 완전관해율이 나타났다.

VEN 치료 경험이 없는 경우에는 43%(7명 중 3명), 치료 경험이 있는 경우에는 21%(29명 중 6명)의 완전관해율(CRc)이 관찰됐다. 

FLT3 야생형 환자군에서 20%(25명 중 5명), FLT3 돌연변이 환자군에서 36%(11명 중 4명)의 완전관해율이 확인됐다.

데버 박사는 "TUS는 종양학에서 매우 치료하기 까다롭고 어려운 질병인 재발/불응성AML에서 확실한 치료 효과가 나타나며, 놀라울 정도로 우수한 내약성을 갖추고 있다"고 평가했다.

이어 "TUS는 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자와 FLT3 및 NPM1 돌연변이 환자 등 광범위한 환자군에서 치료 효과를 보이고 있다"고 덧붙였다.

그러면서 "항백혈병 활성 범위가 넓어지고 있는 추세와 맞물려 계속해서 공개되고 있는 TUS 안전성 프로파일은 향후 TUS/VEN/HMA(저메틸화제) 삼제요법이 신규 AML 환자를 대상으로 1차 치료제로 활용될 가능성을 뒷받침하는 중요한 근거가 된다"고 설명했다.

끝으로 덴버 박사는 "TUS/VEN 병용요법 환자들이 현재 치료 초기 단계이지만 투여가 계속됨에 따라 보다 우수한 반응이 도출될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

최진호 기자 (jinho6346@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기