소아청소년 재생불량성빈혈 환자가 적절한 공여자를 구하지 못한 경우 조직 적합성이 절반만 일치하는 가족 공여자를 활용한 조혈모세포이식이 치료 대안이 될 수 있다는 연구결과가 제시됐다.

서울아산병원 소아청소년종양혈액과 조혈모세포이식팀은 재생불량성빈혈 소아환자가 조직 적합성이 절반만 일치하는 가족에게 조혈모세포이식을 받을 경우 치료 성공률이 94%를 달성했다고 18일 밝혔다.

재생불량성빈혈은 혈구를 만드는 골수 기능 저하로 백혈구 및 적혈구, 혈소판이 부족해져 심각한 감염과 빈혈, 출혈 등을 일으키는 질환이다. 

조혈모세포이식만이 유일한 완치법이지만 국내에서 조혈모세포이식이 필요한 소아청소년이 조직 적합성이 일치하는 형제 공여자를 찾을 가능성은 10명 중 1명 정도에 불과하다.

비혈연 공여자를 포함해도 여전히 전체 소아청소년 환자의 40~50%는 적절한 공여자를 구하지 못하는 실정이다.

적절한 공여자를 확보하지 못하면 1차 치료로 면역억제 치료를 시행할 수 있지만, 치료 성공률이 높지 않고 효과가 지속되지 않는 경우도 적잖다.

조혈모세포이식, 1차 치료로 자리 잡을 수 있는 중요한 근거 제시

면역억제 치료에 반응하지 않으면 적혈구 혹은 혈소판 수혈을 주기적으로 받으며 예방적 항생제를 사용해야 하고, 감염 발생 시에는 즉각적인 항생제 치료를 받으며 생활해야 한다.

이 가운데 부모·형제·자녀 등 조직 적합성이 반(半)만 일치하는 반일치 가족 공여자는 비교적 확보하기 수월해 중요한 대체 공여자로 주목받아 왔다. 

다만 반일치 조혈모세포이식은 이식 후 중증 만성이식편대숙주병이 발병해 소아청소년의 일상생활에 심각한 장애를 초래할 수 있고 경우에 따라 생명을 위협할 수 있다.

이로 인해 반일치 조혈모세포이식을 1차 치료로 바로 시행하는 데에는 신중한 접근이 필요했다.

특히 소아청소년 재생불량성빈혈 환자를 대상으로 반일치 조혈모세포이식을 1차 치료로 시행한 임상 연구는 세계적으로 드물어 충분한 임상적 근거가 필요한 상황이다.

연구팀은 2015년 12월부터 2024년 7월까지 서울아산병원에서 소아청소년 재생불량성빈혈 환자 37명을 대상으로 1차 치료로 반일치 조혈모세포이식을 시행하고 예후를 분석했다.

그 결과, 치료를 받은 환자 중 35명은 완치돼 정상적인 일상생활을 하고 있으며 특히 중증 만성이식편대숙주병은 단 한 명에게도 발생하지 않았다.

또한 이식 후 평균 10일 만에 호중구가 빠르게 생착됐고 전체 환자 치료 성공률은 94%에 달했다.

임호준 교수는 "이번 연구는 반일치 조혈모세포이식이 1차 치료로 자리 잡을 수 있는 중요한 근거를 제시했다는 점에서 큰 의미가 있다"고 말했다.

이어 "앞으로 더욱 발전된 조혈모세포이식기술을 통해 소아청소년 재생불량성빈혈 환자에게 완치의 길을 열어줄 수 있기를 희망한다"고 덧붙였다.

한편, 이번 연구결과는 국제학술지 ‘미국골수이식학회지’ 최근호에 게재됐다.