고가 중증질환 치료제의 급여 등재 시 발생하는 임상 근거 불확실성을 해소하기 위해 실제 근거(Real-World Evidence, RWE)를 적극 활용하고, 이를 뒷받침할 통합 거버넌스와 법적 기반을 마련해야 한다는 제언이 나왔다.

건강보험심사평가원은 최근 ‘약제성과평가를 위한 실제 근거 생성 가이드라인 연구(연구책임자 한은아 연세대 약학대학 교수)’ 보고서를 공개했다. 

최근 초고가 신약은 임상시험 기간이 짧고 환자 수가 적어 장기 효과에 대한 불확실성이 크지만 환자 접근성 향상을 위해 급여 후 사후관리를 조건으로 등재되는 경우가 늘고 있다. 

이에 급여 의사결정 신뢰도를 높이기 위한 실제 자료(Real-World Data, RWD) 수집 및 RWE 생성 중요성이 강조되고 있다.

초고가신약 불확실성 해소 차원서 '사후관리 RWE' 활용

보고서는 우선 급여 의사결정을 위한 RWE 적용 조건을 명확히 정립할 것을 제안했다. 

구체적으로 임상 근거 불확실성을 관리하는 급여 후 사후관리 수단으로 RWE를 활용하되 신규 자료 수집에 따른 행정적 비용과 불확실성 해소를 통한 재정적 편익을 함께 고려, 수집 여부를 결정하는 것이 합리적이라는 분석이다.

만약 기존 시판 후 조사(PMS)나 위해성 관리 계획(RMP) 자료로 불확실성 해소가 가능하다면 이를 우선 활용하고, 필요 시 급여 결정 목적에 부합하는 변수를 추가하는 방안이 효율적이다. 

이는 불필요한 자원 낭비를 줄이면서도 필요한 임상 데이터를 확보하기 위한 전략으로 풀이된다.

‘공공 레지스트리 플랫폼’ 구축 및 데이터 결합 추진

효과적인 데이터 수집을 위해서는 공공 운영 레지스트리 플랫폼 구축이 필요하다는 의견이 제시됐다. 유럽 ‘DARWIN EU’ 사례와 같이 산재한 다양한 RWD를 하나의 플랫폼에 등록하고 연구를 사전 등록, 투명성과 재현성을 높여야 한다는 것이다.

장기적으로는 공공기관이 조직하고 민간병원이 참여하는 네트워크 데이터 시스템을 운영해 분절된 의료 데이터를 결합하고 상호 보완할 수 있는 인프라를 확보해야 한다. 

이를 통해 개별 병원 단위에 머물러 있는 고품질 임상 데이터를 국가 차원의 급여 의사결정에 활용할 수 있는 계기를 마련하자는 것이다.

RWE 활용 효율성을 높이기 위한 거버넌스 통합도 제언됐다.

현재 심평원, 국민건강보험공단, 한국의약품안전관리원 등 각 기관에 분산된 자료 수집 체계를 일원화하거나 긴밀히 협력할 수 있는 범정부 차원의 전담조직을 지정하는 방안이다.

또 공공 의사결정에 사용된 데이터 품질을 객관적인 제3자가 평가할 수 있도록 법적 근거를 마련하고, 데이터 활용 시 개인정보 보호를 위한 익명화 및 가명 처리 기술 적용에 대한 지침도 강화해야 한다는 진단이다. 

한은아 교수는 “RWE를 활용한 사후 재평가 결과에 따라 약가인하 및 급여 중단, 범위 축소 등의 조치가 뒤따를 수 있으므로 제약사, 환자, 임상의사 등 이해관계자들에게 재평가 필요성과 결과에 따른 조치 가능성을 사전에 충분히 안내해야 한다”고 강조했다.

이어 “다만 급여 조건이 변동돼도 기존 약제를 사용하며 치료적 편익을 얻고 있는 환자들에게는 계속 투여를 보장하는 등의 보호 조치가 병행돼야 한다”고 덧붙였다.