GC셀 미국 관계사인 아티바 바이오테라퓨틱스가 NK세포치료제 ‘AlloNK(AB-101)’의 류마티스관절염(RA) 임상 3상 진입을 위한 FDA 협의를 마무리하고, 3억 달러(약 4000억 원) 규모 자금 조달에도 성공했다.

초기 임상에서 난치성 자가면역질환 환자 대상 고무적 효능이 확인되면서 글로벌 자가면역질환 시장에서 NK세포치료제 상업화 가능성이 주목받는 분위기다.

아티바는 “최근 AlloNK(AB-101)의 류마티스관절염 임상 2a상 초기 데이터를 공개하고 미국 식품의약국(FDA)과 단일 등록용(registrational) 임상 3상 디자인에 대한 합의를 완료했다”고 11일 밝혔다.

공개된 데이터에 따르면 기존 생물학적제제 및 표적합성항류마티스제제(b/tsDMARDs)에 반응하지 않은 난치성 류마티스관절염 환자 가운데 최소 6개월 이상 추적관찰이 완료된 환자군의 71%가 ACR50(증상 50% 개선)에 도달했다.

이번 데이터는 회사 주도 임상 2a상과 연구자 주도 임상(IIT)을 통합 분석한 결과다.

아티바 측은 “환자 대부분이 10년 이상 질환을 앓아온 중증 환자였고, 81%는 두 종류 이상 기존 b/tsDMARD 치료에 실패한 사례”라고 설명했다.

기전 측면에서도 의미 있는 결과가 확인됐다. 평가 가능한 류마티스관절염 환자 28명 전원에서 B세포가 깊게 고갈(Deep B-cell depletion)되는 결과가 나타나면서 NK세포 기반 자가면역질환 치료 전략 가능성을 뒷받침했다는 평가다.

안전성 측면도 강조됐다. 현재까지 70명 이상 자가면역질환 환자에게 외래 기반 투여가 이뤄졌으며, CAR-T 치료제에서 주요 부작용으로 꼽히는 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 신경독성(ICANS)은 보고되지 않았다.

아티바는 FDA와의 협의를 통해 약 150명의 난치성 류마티스관절염 환자를 대상으로 AlloNK와 리툭시맙 병용요법을 평가하는 단일 3상 임상 설계에 합의했다.

2026년 하반기 첫 환자 투여를 시작하고, 2028년 하반기 주요 데이터를 확보한 뒤 2029년 생물의약품허가신청(BLA)을 추진한다는 계획이다.

적응증 확대도 병행 중이다. 쇼그렌증후군과 전신경화증 환자 대상 초기 데이터에서도 긍정적 결과가 확인됐으며, FDA와 타 적응증 데이터를 통합한 안전성 데이터베이스 구축에 합의했다.

같은 날 아티바는 “보통주 및 선납 워런트 발행을 통해 3억 달러 규모 자금 조달에도 성공했다”고 발표했다.

이번 공모에는 블랙스톤, 바이킹 글로벌, RA캐피탈, 벤록, 에코R1, 삼사라 바이오캐피털 등 글로벌 헬스케어 투자기관이 대거 참여했다. 원천기술 파트너사인 GC셀과 GC도 직접 투자에 나서며 파트너십을 강화했다.

조달 자금은 류마티스관절염 글로벌 임상 3상 운영과 80개 이상 임상 사이트 확장, 향후 허가 및 상업화 준비에 활용될 예정이다.

한편, 아티바는 GC셀 NK세포 제조 기술을 기반으로 2019년 설립된 미국 바이오텍이다. 회사 핵심 파이프라인인 AlloNK(AB-101)는 유전자 조작을 하지 않은 동종유래(off-the-shelf) NK세포치료제로 단클론항체와 병용해 B세포를 제거하는 기전으로 개발되고 있다.