유한양행이 고셔병 치료제로 연구개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품 지위를 확보하며 글로벌 임상개발에 속도를 낸다.

유한양행은 23일 YH35995가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.

EMA 희귀의약품으로 선정된 후보물질에는 개발 과정에서 EMA의 과학적 자문을 받을 수 있는 기회와 각종 심사 수수료 감면 등의 혜택이 제공된다.

향후 품목허가를 획득할 경우 승인 시점부터 유럽 시장에서 10년간 독점권도 부여받을 수 있다.

이에 따라 이번 지정은 YH35995의 개발 가능성과 희귀질환 치료제로서의 잠재력을 유럽 규제기관으로부터 인정받았다는 의미가 있다는 게 회사 측 설명이다.

YH35995는 앞서 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

미국과 유럽 양대 의약품 규제기관에서 잇따라 희귀의약품 지위를 확보하면서 향후 글로벌 임상시험과 허가 절차, 사업화 추진에도 긍정적인 기반이 마련될 것으로 전망된다.

고셔병은 글루코세레브로시다아제라는 특정 효소가 부족해 글루코실세라마이드 등 지방성 물질이 체내 세포와 장기에 축적되는 유전성 희귀질환이다.

축적된 물질은 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 뼈 통증과 골격계 이상 등 다양한 증상을 유발할 수 있다. 질환은 임상 양상에 따라 크게 1형과 2형, 3형으로 구분된다.

제3형 고셔병은 전신 증상과 함께 신경학적 이상이 발생, 중추신경계에 도달할 수 있는 치료제 개발 필요성이 큰 영역으로 꼽힌다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL-1)의 생성을 차단하는 기전 저분자 신약 후보물질이다. 질환을 일으키는 원인물질 합성을 줄여 체내 축적을 억제하는 기질 감소 방식으로 개발되고 있다.

유한양행에 따르면 전임상시험에서 YH35995를 투여한 결과 혈장뿐만 아니라 뇌 조직에서도 GL-1 수치가 감소하는 효과가 관찰됐다. 혈액뇌장벽을 통과해 중추신경계 작용할 가능성을 보여주는 결과다.

임상개발도 단계적으로 진행되고 있다. 유한양행은 지난달 이탈리아에서 열린 학술행사를 통해 YH35995의 임상 1상 단회 투여 시험 결과를 공개했다.

회사는 후속 임상에서 건강한 성인 등을 대상으로 약물을 반복 투여한 뒤 안전성과 내약성, 약동학적 특성 등을 추가로 확인할 예정이다.

유한양행 관계자는 “YH35995는 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있다는 점에서 기존 치료제와 차별화될 가능성이 있다”며 “신경학적 증상을 동반한 제3형 고셔병 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있도록 임상개발에 역량을 집중하겠다”고 밝혔다.