길리어드사이언스코리아 CAR-T 치료제 ‘예스카타(성분명 악시캅타젠실로류셀)’가 서울아산병원에 이어 분당서울대병원 처방권에도 진입했다.

주요 병원들은 예스카타 재발·불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL) 3차 이상 치료 건강보험 적용 가능성을 염두에 두고 선제적으로 도입에 나선 것으로 전해졌다.

그러나 길리어드가 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 제시한 조건을 수용하지 않으면서 3차 이상 치료 급여 등재는 사실상 중단됐다. 

회사가 임상적 차별성이 뚜렷한 2차 치료 급여 도전에 무게를 두는 가운데 병원들의 선제적 도입이 실제 치료 확대로 이어질지 주목된다.

30일 업계에 따르면, 분당서울대병원은 금년 4월 열린 제140차 약사위원회에서 예스카타를 신규 원내 도입 의약품으로 선정했다.

앞서 서울아산병원도 지난 3월 제191차 약물선정위원회서 예스카타 도입을 결정한 바 있다. 두 병원 모두 예스카타에 건강보험이 적용되기 전(前) 원내 사용을 위한 절차를 밟은 것이다.

예스카타는 1차 화학면역요법 이후 12개월 이내 재발하거나 치료에 반응하지 않은 DLBCL 성인 환자의 2차 치료와, 두 차례 이상 전신치료를 받은 뒤 재발·불응한 DLBCL 및 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자의 치료 적응증을 보유하고 있다.

CAR-T 치료제는 일반적인 항암제와 달리 병원이 원내 의약품으로 채택했다고 곧바로 투여할 수 있는 것은 아니다.

환자 세포 채집과 운송, 제조사 인증, 의료진 교육, 사이토카인방출증후군 등 이상반응 대응체계 구축이 필요하다.

급여가 확정된 이후 준비에 착수하면 실제 환자 투여까지 상당한 시간이 걸릴 수 있어 병원들이 등재 가능성을 염두에 두고 미리 운영 기반을 마련한 것으로 풀이된다.

3차 치료 급여 예상했지만 길리어드 조건 불수용 ‘건보 미적용’

병원들이 예스카타 도입을 결정할 당시에는 3차 이상 치료부터 건강보험이 적용될 가능성이 높다는 관측이 우세했다.

예스카타는 지난 1월 암질환심의위원회에서 두 차례 이상 전신치료 후 재발·불응한 DLBCL 및 PMBCL 성인 환자를 대상으로 급여기준을 인정받았다.

이어 5월 약제급여평가위원회도 제약사가 평가금액 이하를 수용하는 조건으로 급여 적정성이 있다고 판단했다.

급여 등재에 필요한 주요 관문을 잇따라 넘으면서 병원 현장에서도 조만간 실제 사용이 가능해질 것이라는 기대가 나왔다.

하지만 길리어드는 약평위가 제시한 평가금액 이하를 수용하지 않기로 했다. 이에 따라 예스카타의 3차 이상 치료 급여 등재 절차는 후속 단계로 이어지지 못했다.

대신 길리어드는 임상적 차별성이 보다 뚜렷한 2차 치료 적응증으로 건강보험 급여 등재를 다시 추진하겠다는 입장을 밝혔다.

이에 따라 예스카타를 선제적으로 도입한 병원들의 실제 치료 개시 시점도 향후 2차 치료 급여 논의 결과에 좌우될 전망이다.

비급여 투여가 불가능한 것은 아니지만 CAR-T 치료제 특성상 환자가 부담해야 할 비용이 막대해 제한적인 활용에 그칠 수밖에 없다.

ZUMA-7 앞세워 2차 급여 도전…도입 병원 활용 여부 주목

길리어드가 2차 치료에 무게를 두는 배경에는 예스카타의 임상적 차별성이 있다.

예스카타는 1차 치료 후 12개월 이내 재발하거나 불응한 DLBCL 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 ‘ZUMA-7’ 연구에서 기존 표준치료 대비 유의미한 개선 효과를 입증했다.

반면 국내에서 먼저 급여 적용된 노바티스의 CAR-T 치료제 ‘킴리아(성분명 티사젠렉류셀)’는 같은 2차 치료 영역에서 진행한 ‘BELINDA’ 연구에서 표준치료 대비 우월성을 입증하지 못했다.

이에 따라 예스카타가 2차 치료에서 건강보험 적용에 성공하면 기존 3차 이상 중심이던 국내 CAR-T 치료 시점을 앞당길 수 있다는 전망이 나온다.

다만 2차 치료는 3차 이상 치료보다 대상 환자 규모가 크고 재정 영향도 확대될 수 있어 급여기준과 약가를 둘러싼 논의가 쉽지만은 않을 것으로 예상된다.

향후 2차 치료 급여 논의 결과에 따라 예스카타를 미리 도입한 서울아산병원과 분당서울대병원 운영체계도 본격 가동될 전망이다.

이미 원내 채택과 기반 구축에 나선 병원들이 급여 적용 이후 빠르게 환자 치료를 시작할 수 있을지도 관심을 모은다.

제약업계 관계자는 “병원들은 예스카타의 3차 이상 치료 급여 가능성을 예상하고 선제적으로 도입 절차를 진행한 것으로 안다”며 “회사가 3차 치료 조건을 받아들이지 않고 2차 치료에 집중하는 방향으로 전략을 바꾸면서 실제 처방이 언제 본격화될지는 2차 결과를 지켜봐야 하는 상황”이라고 전했다.