SK바이오팜이 뇌전증 신약 후보물질 오파칼림에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 부분 임상 보류와 관련해 라이선스 도입 거래 종결 방향으로 파트너사 바이오헤이븐과 협의 중이라고 밝혔다.

선급금 4억달러는 아직 지급하지 않은 상태다.

유창호 SK바이오팜 전략부문장은 11일 오전 컨퍼런스콜에서 “현재까지 선급금은 지급되지 않았다”며 “임상 부분 보류를 해제하고 거래를 종결하는 방향으로 협의가 진행 중”이라고 말했다.

컨퍼런스콜은 오파칼림의 부분 임상 보류 조치 대응책을 설명하기 위해 마련됐다. SK바이오팜은 지난 8월 26일 오파칼림 라이선스 도입 계약을 공시했고, 현재 거래 종결 전 단계에 있다.

“신규 환자 등록만 중단…기존 환자 투약은 지속”

회사에 따르면 이번 FDA 조치는 오파칼림의 특정 대사체와 관련해 설치류 비임상 시험에서 관찰된 독성 소견에 따른 것이다.

FDA는 해당 소견이 설치류에 국한된 종 특이적 현상인지 판단하기 위해 추가 비임상 근거 자료를 요청했다.

유 부문장은 이번 조치가 임상시험 전체를 중단하는 것은 아니라고 설명했다.

이미 무작위 배정을 마치고 투약 중인 시험 대상자 600명 이상은 임상에 계속 참여할 수 있으며, 추가 자료 확보 기간 신규 환자 등록만 일시적으로 중단된다는 설명이다.

시험별로는 환자 모집을 진행하던 RISE 2의 신규 등록이 영향을 받는다. 기존 등록 환자의 투약은 유지된다.

지난 6월 환자 모집을 완료한 RISE 3는 기존 일정대로 진행된다. 바이오헤이븐은 해당 시험의 주요 결과인 톱라인을 2026년 하반기에 발표한다는 계획을 유지하고 있다.

계약 전 독성 소견 인지…“기존 판단 유지”

SK바이오팜은 계약 체결 전 실사 과정에서 해당 비임상 독성 소견을 인지하고 있었다고 밝혔다.

유 부문장은 수 개월 간 진행한 실사에서 내부 연구진과 외부 전문가들이 관련 위험을 검토했다고 설명했다. 외부 검토에는 전직 FDA 심사관과 독성학 분야 전문가 등이 참여했다.

회사와 외부 전문가들은 해당 소견이 설치류의 특이적인 대사 과정에 기인했을 가능성이 크고, 사람에게 동일한 문제가 나타날 가능성은 낮다고 평가했다는 설명이다.

유 부문장은 “계약 당시에 저희의 판단은 여전히 유지하고 있는 상황”이라며 이번 조치 이후에도 도입의 전략적 판단과 과학적 평가에 변함이 없다고 밝혔다.

회사는 현재까지 1200명 이상을 대상으로 진행된 임상에서 이번 비임상 소견과 직접적으로 연관된 이상 사례는 확인되지 않았다고 설명했다.

다만 해당 독성 소견의 종 특이성을 뒷받침할 추가 자료 제출과 FDA 검토는 남아 있다.

“10~11월 해결 기대”…FDA 확정 일정은 아냐

추가 자료 준비와 FDA 대응은 거래 종결 전인 만큼 바이오헤이븐이 담당하고 있다. SK바이오팜은 관련 내용을 공유받으며 대응 방향을 협의 중이다.

유 부문장에 따르면 바이오헤이븐은 9월 말에서 10월 초 사이 추가 비임상 자료를 제출하고, 10~11월 중 이번 문제가 해결될 것으로 예상하고 있다.

이는 바이오헤이븐이 SK바이오팜에 전달한 전망으로, FDA가 확정한 보류 해제 일정은 아니다. 유 부문장도 자료 제출과 FDA 협의 절차를 거쳐야 하는 만큼 시점을 단정하기 어렵다고 설명했다.

SK바이오팜은 보류가 조속히 해제될 경우 전체 개발 일정에 미치는 영향은 제한적일 것으로 보고 있다.

RISE 2 역시 신규 등록 재개 이후 환자 모집 속도를 높여 일정에 미치는 영향을 줄일 수 있다는 입장이다.

바이오헤이븐은 전체 임상 개발과 상업화 일정을 기존 계획대로 유지한다는 방침을 SK바이오팜에 전달했다.

안전성·내약성 평가 유지…추가자료로 입증 필요

오파칼림의 차별화 요소로 제시해 온 안전성과 내약성에 대해서도 회사는 기존 평가를 유지했다.

그는 “그동안 오파칼림의 차별화 전략은 주로 임상에서 관찰됐던 안전성과 내약성 프로파일에 대한 것”이라며 이번 설치류 비임상 독성 소견과 구분해 볼 필요가 있다고 설명했다.

이어 “이번 보류가 임상시험 환자에게서 새로운 독성이나 중대한 이상 반응이 발견된 것은 아니다”라고 강조했다.

회사는 추가 비임상 자료를 통해 해당 소견을 뒷받침하고 FDA의 검토를 받겠다는 입장이다.

유 부문장은 “추가 자료를 FDA에 제출하고 확인받는 과정까지는 일정 기간 이번 조치가 유지되는 상황”이라고 말했다.

향후 부분 임상 보류 해제 여부와 시점에 따라 신규 환자 등록 재개 및 라이선스 거래 종결 절차가 구체화될 전망이다.