한미약품이 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발 중인 단장증후군 치료제 등 2개 희귀질환 치료 후보물질 주요 연구결과를 새롭게 발표한다.

한미약품은 15일부터 18일까지 미국 시카고에서 열리는 세계내분비학회(ENDO)에서 LAPSGLP-2 analog(HM15912)와 LAPSGlucagon analog(HM15136) 등 3건의 연구결과를 공개한다.

단장증후군과 선천성 고인슐린혈증은 현재 치료제가 없거나 쓰이고 있는 치료제의 한계가 뚜렷한 희귀질환으로, 병을 앓고 있는 환자는 물론 가족들까지 큰 고통을 겪고 있다.

단장증후군은 전체 소장 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환으로, 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미친다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로, 현재까지 승인된 치료제(1건)가 있긴 하지만 치료 반응률이 굉장히 낮다.

환자들은 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품을 사용하거나 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

먼저 한미약품은 단장증후군 치료제 후보물질인 LAPSGLP-2 analog에 대한 연구 결과 2건을 이번 학회에서 소개한다.

연구에 따르면 매일 혹은 주 1회 용법의 치료제를 투여하다가 월 1회 용법인 LAPSGLP-2 analog로 전환 투여했을 때 우수한 효능이 나타났다.

이는 기존에 매일 투약을 받던 환자들의 투약 빈도를 획기적으로 줄일 수 있을 뿐만 아니라, 추가적인 소장 성장 촉진 효과까지 입증한 셈이다.

또 LAPSGlucagon analog는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 물리화학적 성질을 개선한 것으로 심각한 저혈당이 지속되는 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중이다.

선천성 고인슐린혈증 동물 모델서 LAPSGlucagon analog를 반복 투약 시 심각한 저혈당이 용량 의존적으로 개선됐고, 해당 효력을 통해 정상 혈당이 지속적으로 유지되는 효과가 나타났다.

한미약품 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 제약기업이라면 끝까지 추진해 나가야 하는 영역”이라며 “후보물질을 빠르게 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나가겠다”고 말했다.

최진호 기자 (jinho6346@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기