건강보험심사평가원이 고가 중증질환 치료제에 대한 '등재 후 사후관리'를 체계화하기 위해 성과평가제도의 고도화에 집중하고 있다. 

임상 불확실성이 큰 고가 치료제를 실제 사용자료(RWD) 기반으로 사후 검증하는 방식으로, 급여관리 체계 전반의 정밀성과 수용성을 높이겠다는 방침이다.

이소영 심평원 약제성과평가실장은 최근 전문기자단과의 간담회에서 성과평가제도의 정책적 방향과 운영 체계를 공유했다. 

이 실장은 “성과평가 검토 전(全) 과정을 표준화해 합리적이고 수용 가능한 제도로 정착시키는 것이 목표”라며 “고가 치료제 사후관리를 위한 현실적 해법으로 제도를 완성하겠다”고 밝혔다.

성과평가제도는 고가 약제가 급여 등재된 이후, 실제 임상 현장에서 축적되는 사용자료(RWD)를 바탕으로 치료 효과를 평가하는 방식이다. 현재까지 킴리아, 졸겐스마 등 초고가 치료제에 적용됐으며 위험분담 계약과 연계해 제도적으로 운영되고 있다.

특히 올해 3월 개정된 보건복지부 고시(제2025-42호)를 토대로 성과평가 절차의 법적 근거와 기준이 정비되면서, 심평원은 평가의 대상 선정부터 결과 검토까지 일련의 과정을 구조화하고 있다.

평가 방식은 약제급여평가위원회가 RWD 수집을 조건으로 급여를 의결하면 제약사가 수집 계획과 지표 등을 담은 성과평가계획서를 심평원에 제출하면서 시작된다. 

이후 일정 기간 수집된 데이터를 정기적으로 제출받아 심평원은 청구자료 등과 교차검증을 실시하고 신뢰도를 점검한다. 계약 종료 전 제약사가 분석한 결과보고서를 제출하면, 다시 위원회 평가를 거쳐 사후 성과가 검토된다.

성과평가제도 신뢰성을 높이기 위한 기반 연구도 병행되고 있다. 

심평원은 현재 ‘약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인’ 연구를 진행 중이며, 오는 11월 마무리를 목표로 하고 있다. 

이 실장은 “연구 과정에서 다양한 이해관계자 의견을 반영하고, 연구 결과가 나오면 보건복지부와 제약사 등과 함께 적용 방안을 논의할 예정”이라고 설명했다.

한편, 제도 적용 범위를 넓히는 데 있어 남은 과제도 존재한다. 특히 경제성평가(경평)를 생략한 약제에 대한 재평가는 아직 구체적인 논의가 이뤄지지 않고 있는 상황이다. 

다만 심평원은 고가 치료제를 중심으로 한 성과 기반 사후관리 체계가 자리 잡을 경우, 향후 약제 급여관리 전반의 구조적 변화로 이어질 수 있을 것으로 보고 있다.

이와 관련, 이 실장은 “경평생략 약제에 대한 재평가는 현재로선 검토된 바 없다”면서도 “성과평가가 고가 치료제 사후관리 수단으로 기능할 수 있도록 제도 실효성과 완결성을 높여나가겠다”고 밝혔다.