지난 2022년 도입한 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT·Global Innovative products on Fast Track)'를 통해 허가받은 의약품이 총 39개로 집계됐다.

박재현 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원 신속심사과장[사진]은 2일 출입기자단과의 간담회에서 "GIFT 도입 후 3년간 중증·희귀질환 치료제의 신속 제품화로 환자 치료 기회를 확대했다"고 밝혔다. 

GIFT 제도는 새로운 치료 영역을 개척할 수 있는 혁신적인 의약품을 신속심사로, 환자에게 빠른 치료기회를 선물(gift)한다는 의미로, 지난 2022년 8월부터 도입됐다.

미국 식품의약국(FDA)의 '혁신의약품지정(Breakthrough Therapy Designation)’, 유럽의약품청(EMA)은 '프라임(PRIME)', 일본은 '사키가케 지정(SAKIGAKE designation)' 제도와 유사하다.

임상 개발 초기부터 신속심사 대상으로 지정, 허가 신청 시 신속 심사를 실시한다. 실제 비임상, 임상, 품질 등 분야별로 심사해 법정 처리일 대비 심사 기간을 25%를 단축했다. 

GIFT 대상은 약사법 우선심사 대상 의약품으로서, 심각한 중증질환 희귀질환 치료제, 혁신형제약기업 개발 신약, 생물테러감염병 등 공중보건위기 대응 의약품 등이다. 

제도 도입 후 가시적인 성과도 있다. 박 과장은 "최근 3년간 GIFT 지정 성분은 55개, 허가는 39개 품목"이라며 "2022년에 비해 2024년 신속심사 지정 및 허가 건수는 2배 이상 늘었다"고 설명했다. 

지정·허가 현황을 보면 중증근무력증 등 희귀질환치료제 23개(59%), 소아 신경모세포종과 재발난치성 암 등 중증질환치료제가 14개(35.9%)  허가됐다.

중증질환치료제 4개를 포함한 혁신형제약기업 개발 신약이 5개(12.8%), 공중보건위기대응백신 1개(2.6%) 품목이 허가를 받았다. 

박재현 과장은 "허가된 품목 중 18개(46%)는 기존 치료제가 없는 중증·희귀질환 치료제로 환자들의 미충족 수요 해결에 기여했다"고 말했다. 

이어 "GIFT 품목은 근무일 기준으로 허가 신청 시 평균 70일, 허가는 대부분 6개월 내 완료됐다"면서 "안전성·유효성·품질 심사기간의 경우 70일 이내가 59%, 71~90일 38.4%로 조사됐다"고 덧붙였다. 

"조건부 허가 품목, RMP 면밀히 검토"…"신약 등 대상 확대 어려운 상황"

중증·희귀질환 치료제의 경우 조건부 허가를 받는 경우가 있는데, 임상 3상에서 효과가 없는 경우 대응 방안에 관해 박재현 과장은 "위험관리계획(RMP) 툴이 있어 허가 후 모니터링을 한다"고 답변했다. 

필수·희귀질환 치료 국가 보장 강화는 이재명 대통령의 대선 후보 시절부터 공약이었던 것만큼 식약처 차원에서도 적극 지원하고 있지만, 인력 보강 및 예산 지원은 여전히 풀지 못한 과제다. 

박재현 과장은 "GIFT 지정 및 허가 품목이 지속 증가세를 보이고 있다"며 "인력과 예산이 지원된다면 심각한 중증, 희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 더 많은 치료기회를 제공할 수 있다고 본다"고 했다.

이어 "일각에서 GIFT 대상을 개량신약이나 신약으로 확대 적용해달라는 요구도 있다"며 "그러나 이 제도의 취지를 고려하면 현재 대상 범위가 적합하다고 본다"고 덧붙였다. 

아울러 "앞으로는 희귀질환 치료제의 환자 접근성 강화를 위해 환자 중심의 의료제품 접근성 방안을 모색할 것"이라며 '이를 위해 HOPE 포럼을 정기 주최하려고 한다"고 전했다.

한편, GIFT  허가 품목에는 ▲한국로슈 '룬수미오수'(생물의약품) ▲한독 '엠파벨리주'(의약품) ▲한국아스트라제네카 '티루캡정'(의약품) ▲삼오제약 '복스조고주'(생물의약품) ▲녹십자 '배리트락스주'(생물의약품) ▲입센코리아 '빌베이캡슐'(의약품) ▲한국화이자제약 '엘렉스피오주'(생물의약품) 등이 있다.