한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오신약을 미국 FDA가 혁신치료제로 지정했다. 

한미약품은 지난 3일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, 이하 BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.

FDA의 BTD는 중대한 질환의 치료에 있어 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 확인된 의약품에 대한 신속한 허가를 지원하기 위해 다양한 혜택을 부여하는 제도이다.

BTD로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 되며, 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사(Rolling Review)가 허용된다. 

이와 함께 우선 심사(Priority Review) 등 심사 가속화 제도 적용 가능성이 확대돼 개발 및 허가 절차 효율성이 높아질 것으로 기대된다.

에페거글루카곤 임상 개발을 이끌고 있는 한미약품 이문희 GM임상팀장(상무)은 “BTD를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라면서 “Rolling Review 장점도 잘 활용할 계획”이라고 말했다.

한편, 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로서 미국 FDA, 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았으며, FDA는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease, RPD)로 지정했다.