큐롬바이오사이언스가 희귀 간질환인 원발성 경화성 담관염 치료제로 개발 중인 'HK-660S' 임상 2상에서 안전성과 유효성을 확인하고, 개념입증(POC, Proof of Concept)을 확보했다고 21일 밝혔다.

이번 임상은 서울 소재 대형 대학병원 4곳에서 총 23명의 원발성 경화성 담관염 환자를 대상으로 'HK-660S' 12주 투약 효과를 위약과 비교했다. 

임상 주요 지표인 혈중 ALP(Alkaline Phosphatase) 변화량 기준 21명의 FAS(Full Analysis Set)에서는 위약 대비 2배 이상 감소했고, 16명의 PPS(Per Protocol Set)에서는 위약 대비 3배 이상 줄어드는 등 유효성 측면에서 큰 차이를 보였다. 

또한 MRCP(자기공명 담췌관 조영술)를 이용한 PSC 중증도 개선 평가와 관련해 위약군은 개선된 환자가 없었다. 반면 'HK-660S' 투여군에서는 각각 13%(FAS 15명 중 2명) 및 9%(PPS 11명 중 1명)의 개선 효과를 보였다.

안전성 평가를 시행한 총 23명의 이상반응(TEAEs; Treatment Emergent Adverse Events)은 위약군에서 42.9%(3/7), HK-660S군에서 62.5%(10/16)를 보였다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 "향후 PSC 확증임상과 함께 유사질환인 원발성 담즙성 담관염, 담즙정체성 간질환 등 염증 및 섬유화와 관련된 거대시장 적응증 확대도 병행해서 희귀질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 되는 치료제를 개발하기 위해 노력하겠다"고 밝혔다.

문수연 기자 (msy@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기